차바이오텍의 면역세포치료제 CBT101이 15일 미국식품의약국(FDA)으로부터 신경교종에 대한 희귀의약품으로 지정됐다. CBT101은 차바이오텍의 독자적인 세포배양 기술이 적용돼 NK세포의 증식력을 약 2,000배 높여 5~10% 수준인 NK세포 활성도를 90%까지 향상시켜 항암효과를 크게 강화시켰다.
한미약품의 경구용 항암제 오락솔이 미식품의약국(FDA)으로부터 시판허가에 대한 우선 심사대상으로 지정됐다.미FDA의 우선심사는 심각한 질환의 치료나 진단, 예방 효과 및 안전성을 유의하게 개선할 수 있는 의약품을 대상으로 통상 10개월이 걸리는 승인 심사를 6개월 내에 결정하는 제도다.오락솔은 2018년 미FDA로부터 혈관육종, 2019년 유럽의약청(EMA)으로부터 연조직육종을 치료하는 희귀의약품으로 지정받았다.
유전성 망막장애 치료제 등 3종이 희귀의약품으로 지정됐다. 식품의약품안전처는 3일 유전정 망막 디스트로피 치료에 보레티진 네파보백주사와 외투세포림프종에 자누부르티닙, MET 엑손14 결손 비소세포폐암에 카프마티닙을 희귀의약품으로 지정했다.
미식품의약국(FDA)이 한미약품의 선천성 고인슐린증 치료제 LAPSGlucagon Analog(HM15136)를 희귀소아질병의약품으로 지정했다.선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환으로, 신생아 2만 5천~5만명당 1명 꼴로 발생하며, 이 가운데 약 60%가 생후 1개월내 진단을 받는다.
GC녹십자가 뇌실투여방식의 헌터증후군치료제 헌터라제ICV를 일본의약품의료기기종합기구(PMDA)에 허가신청했다. 회사는 헌터라제ICV가 헌터증후군의 미충족 수요(unmet need)에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있다는 측면에서 의미를 부여하고 있다.치료가 어려운 중추신경손상을 보이는 중증 헌터증후군 환자는 전체의 70%에 달하는데다 경증환자에 비해 인지능력도 점차 낮아지고 기대수명도 짧기 때문이다.일본에서 실시된 연구자주도 임상시험에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산을 크게 낮추는 것으로 나타났다. 또
보령제약의 관계사 바이젠셀이 개발 중인 면역항암제 VT-EBV-N이 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다.현재 2상 임상시험이 진행 중인 이 약물은 희귀 난치성 질환이자 혈액암의 일종인 'EBV(엡스타인바바이러스)양성 NK/T세포 림프종 환자 중 관해 후 재발 고위험군 환자를 대상으로 완전 치유를 목적으로 미세잔존암을 제거하기 위한 치료제다. 미국유전자세포치료학회 공식저널에 발표된 연구에 따르면 항암치료 및 자가이식을 받은 NK/T세포 림프종 환자 11명에게 이 약물을 투여한 결과, 전체 생존율 100%,
국내 글로벌제약사의 신약 허가와 심사에 걸리는 기간이 평균 300일로 선진국과 비슷한 것으로 나타났다. 성균관대 약대 이재현 교수는 14일 열린 대한약학회 추계학술대회(전남 여수 엑스포)에서 2011~ 2017년에 국내 허가받은 글로벌 제약사의 115개 신약을 대상으로 한국의 신약 허가기간에 대한 조사 결과를 발표했다. 연구에 따르면 허가·심사 기간은 평균 약 300일이며, 최근 3년간 늘어나는 추세를 보였다. 바이오의약품은 합성의약품 보다 약 13일 더 걸렸다.반면 희귀의약품은 187일로 빨랐다. 그러나 2016년 이후부터는 기간
대웅제약의 폐섬유증 신약 DWN12088이 미식품의약국(FDA)으로부터 특발성폐섬유증에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.특발성폐섬유증은 폐가 서서히 굳어지면서 폐기능을 잃어가는 간질성 폐질환 중 하나로, 치료가 어렵고 진단 후 5년 생존율이 40% 미만으로 알려진 희귀질환이다.미FDA의 희귀의약품으로 지정되면 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 받게 된다.DWN12088은 폐섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제시키는 기전을 가진 경구용 섬유증 치료제다. 전임상시험
파브리병 치료제의 선택 폭이 넓어지게 됐다.한독(대표이사 김영진, 조정열)은 지난 1일 세계 최초 경구용 파브리병 치료제 갈라폴드(성분명 미갈라스타트 123mg)를 국내 출시했다고 밝혔다.16세 이상 청소년 및 성인 파브리병 환자에 사용할 수 있으며 1캡슐을 2일 1회 매번 같은 시간에 복용하면 된다. 미국 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)가 개발해 2018년 10월 미국 FDA로부터 승인 받았으며 현재 미국과 유럽연합, 호주, 캐나다, 스위스, 이스라엘, 일본에서 출시됐다. 국내에서는 긴급도입이 필요한 개발
식품의약품안전처가 29일 한국애브비의 백혈병치료제 밴클렉스타(성분명 베네토클락스)를 허가했다.벤클렉스타는 국내 첫 경구용 B세포림프종-2(BCL-2)억제제로 화학면역요법과 B세포 수용체 경로 저해제 투여 후 재발하거나 반응을 보이지 않는 만성림프구성 백혈병 환자 치료에 단독요법으로 사용한다.2016년 4월 미국식품의약국(FDA)의 혁신의약품 지정을 받았고, 미국과 유럽 등 총50개국에서 허가됐다. 국내에서는 지난해 7월 희귀의약품으로 지정됐다.2017년에는 제약 및 생명의학업계 노벨상이라는 갈렌상에서 최고의약품(Best Pharma
한미약품이 개발 중인 단장증후군 치료 바이오신약 LAPSGLP-2 Analog(코드명 : HM15912)가 5월 1일 미국식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정됐다.이에 따라 HM15912는 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인시 7년간 독점권 등 다양한 혜택을 받게 된다.단장증후군은 선천적 또는 후천적으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.한편 한미약품이 개발 중인 신약의 희귀의약품 지정은 선천성 고인슐린치료제, 혈관육종치료제, 급성골수성백혈병
한국다이이찌산쿄가 심혈관치료제는 메인사업, 그리고 면역항암제는 신성장동력이라는 비전을 발표했다.김대중 사장[사진]은 24일 조선호텔에서 기업비전 로드맵을 발표하고 "심혈관계 분야의 축적된 역량을 기반으로 항암사업을 단계적으로 전개하겠다"고 밝혔다.이를 위해 심혈관계 치료제를 중심으로 사업영역을 재편하고 학술 및 영업분야 전문성을 축적해 연매출을 지속적으로 성장한다는 계획이다.현재 한국다이이찌산쿄가 보유한 심혈관계 치료제는 고혈압약 올메텍, 세비카, 세비카HTC를 비롯해 이상지혈증약 메바로친, 항부정맥제 썬리듬, 항혈소판제 에피언트,
바이오텍기업인 브릿지바이오의 신약 후보물질 BBT-877가 미식품의약국(FDA)로부터 특발성폐섬유증 희귀약으로 지정됐다고 밝혔다.브릿지바이오는 지난 해 10월 협력 임상시험수탁기관(CRO)인 KCRN을 통해서 미FDA에 희귀의약품(ODD) 지정을 신청한바 있다.BBT-877은 섬유증을 비롯하여 자가면역질환, 종양 등 다양한 질병에 관여하는 것으로 알려진 신규 표적 단백질인 오토택신(autotaxin)의 활성을 억제하는 기전을 갖고 있으며 현재 임상 1상 진입을 앞두고 있다.
올해 생산, 수입, 공급을 중단한 의약품이 2천개에 가까운 것으로 나타났다.건강보험심사평가원이 5일 발표한 '생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품'에 따르면 중단 의약품은 총 1,933개이며 이 가운데 67%는 동일 성분이 2개 이하인 의약품이었다.'생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품'이란 제조·수입사가 생산·수입 및 공급을 중단하는 경우 그 사유를 식품의약품안전처장에게 보고해야 하는 완제 의약품으로 퇴장방지의약품 등 총 8개 유형으로 나뉜다. 이번에 발표한 중단 의약품은 퇴장방지의약품과 희귀의약품을
한미약품의 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료 신약 후보물질(HM43239)이 최근 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.HM43239는 AML을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 것으로 평가된다.FLT3는 조혈모세포 및 조혈전구세포의 생존, 증식, 분화, 세포자멸사 등에 중요한 역할을 하는 효소다.이 약물은 현재 미FDA로부터 1상 임상시험을 허가받은 상태이며, 조만간 미국 텍사스대학 MD앤더슨암센터에서 시작된
식품의약품안전처가 임상시험 수행과정의 객관성·투명성을 확보하는 동시에 임상시험 참여를 원하는 환자에게 정보를 제공하기 위해 '의약품 등의 안전에 관한 규칙'을 25일 개정, 공포했다.주요 개정 내용으로는 △임상시험 정보등록 및 공개 근거 마련 △임상시험 기록을 거짓으로 작성하는 경우 행정처분 기준 신설 △임상시험계획서 변경 보고 대상 명확화 △위탁제조판매업 신고 대상 의약품 확대 등이다.이에 따라 임상시험의 계획, 실시상황, 결과 요약 등의 정보를 공개해 임상시험 참여를 원하는 환자에게 정보를 식약처 홈페이지를 통해
GC녹십자셀의 이뮨셀 엘씨가 췌장암 희귀의약품으로 미FDA승인을 받았다.지난 2007년 식품의약품안전처의 품목 허가를 받은 이후 올해 6월에는 간암, 8월에는 뇌종양에 대한 희귀의약품을 지정받았으며 이번이 세번째 지정이다.췌장암에 대한 승인의 근거가 된 연구자 주도 임상시험에 따르면 진행성 췌장암 환자(4기)에 이뮨셀-엘씨를 10회 투여한 결과, 치료 반응률은 평균 25%였다. 대상자는 젬시타빈으로 1차 항암치료를 받았으나 악화되었고 환자 중 45%에서 간 전이, 30%는 폐 전이, 25%에서 림프절 전이가 발생한 상태였다.
세포치료 전문기업인 GC녹십자셀(사장 이득주)의 항암제 '이뮨셀-엘씨'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 뇌종양(교모세포종) 희귀의약품으로 지정받았다.녹십자셀이 자체 개발한 이 약물은 환자 본인의 혈액으로 만드는 맞춤형 약물로 약 2주간 특수 배양과정을 통해 항암기능을 극대화한 게 특징으로 새로운 개념의 항암제로 최근 각광을 받고 있다.미FDA 희귀약 지정은 개발과 허가가 원활하도록 지원하는 제도로 희귀의약품으로 지정되면 세금 감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등 다양한 혜택이 부여
국내 대형 제약사가 신약을 공동개발하기로 했다. GC녹십자와 유한양행은 희귀질환인 고셔병 치료제 공동 연구개발을 위한 양해각서를 체결했다고 19일 밝혔다. 양측이 개발할 고셔병 치료제는 복약 편의성을 높이고 뇌 증상에 대한 효능을 향상시킨 차세대 경구용 약제다. 양사간 협력 범위는 후보물질 도출부터 비임상 단계까지다. 하지만 임상 개발과 적응증 확장 등은 추후 논의하기로 한만큼 협력 범위가 확대될 가능성도 높다.이번 양측의 공동 신약개발의 동기는 2가지다. 개발이 쉽지 않은 희귀질환 약물이지만 약값이 비싼데다 미국식품의약국(FDA)
식품의약품안전처가 한국희귀필수의약품센터 11대 원장에 윤영미 전 대한약사회 상근정책위원장을 임명했다. 윤 원장은 향후 2년의 임기동안 희귀의약품 및 국가필수의약품 등의 안정적인 공급과 정보제공을 담당하는 센터의 업무를 총괄하게 된다.신임 윤영미 원장 약력 △동덕여대 약학과(1990년) △서강대 경영학 석사 △성균관대학교에서 사회약학 박사 △대한약사회의 의약품정책연구소 위원 △약학대학교육평가원 이사