녹십자(대표 조순태)가 유전자 재조합 B형 간염 면역글로불린 '헤파빅-진'의 임상 2상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다.이번 임상의 목적은 B형 간염을 기저질환으로 하는 간이식 환자를 대상으로 간이식 수술 후 B형 간염의 재발 예방 효과를 알아보는데 있다.유전자재조합 B형 간염 면역글로불린제제는 아직 제품화된게 없어 헤파빅-진이 개발에 성공할 경우 세계 첫 약물이 될 가능성이 높다.특히 유전자재조합 방식인 만큼 B형 간염 바이러스에 대한 중화능력이 기존 혈장 유래 제품보다 우수해 약물 투여량이 적어 투여시간도 짧다고 한다.혈장유래 B형간염 면역글로불린은 특수 수입혈장으로부터 만들기 때문에 수요 대처를 탄력적으로 하지 못하는 문제도 동시에 해결될 것으로 보인다.헤파빅-진은 지난해
메디포스트(대표: 양윤선)가 미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료제 ‘뉴모스템(PNEUMOSTEM)’의 미국 임상시험을 신청했다.회사측은 현지시각 11일 미국법인을 통해 미국식품의약국(FDA)에 1상 및 2상 임상시험 신청서를 제출했다고 12일 밝혔다.임상시험이 승인될 경우 향후 2년간 미국 내의 미숙아 환자를 대상으로 뉴모스템의 안전성 및 유효성 등을 동시에 검증하게 된다.뉴모스템은 현재 국내 2상 임상시험 중이며 최근 국내 식약처와 미국 FDA에서 각각 '개발단계 희귀의약품'과 '희귀의약품(orphan drug)'으로 지정됐다.한편 뉴모스템은 2012년 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 보건의료기술연구개발사업의 줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄 연구 과제로 선정돼 국내 및 해외 연구비
애브비의 실험약물 ABT-414가 미FDA와 EU로부터 희귀의약품 자격을 부여받았다.ABT-414는 현재 교모세포종에 대한 안전성과 유효성을 평가중인 약물로, 2상 임상시험이 진행중이다.항 EGFR(epidermal growth factor receptor) 단일 클로날 항체 약물인 ABT-414는 혈액내에서는 안정화되지만 항암세포에 독성을 보내는 기전의 약물로, 교모세포종 외 평편 세포종양환자에 대한 임상도 진행중이다.
식품의약품안전처(처장 정승)이 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 치료제로 '뉴로나타-알주(코아스템㈜)'를 희귀의약품으로 허가했다. 기존 치료제인 리루졸과 병용투여하는 조건부다.줄기세포치료제로는 국내에서 4번째 허가된 이 약품은 루게릭병 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여한다.
지난해 완제의약품 생산실적 1위 기업은 대웅제약이며, 품목은 퀸박셈주로 나타났다.식품의약품안전처가 15일 발표한 지난해 의약품 생산실적에 따르면 대웅제약이동아제약을 누르고 1위로 올라섰으며,한미약품과 동아ST가 각각 그 뒤를 이었다.아눈 동아제약이 동아ST와 동아제약으로 기업분할된데 따른 것으로 이 2개 기업을 합치면 대웅보다 여전히 우위다.국내 제약 상위 10개사의 생산액이 대부분늘어난 가운데'SK케미칼'과 '셀트리온', '녹십자' 등이 2자리수 이상 증가를 보였다.수입사의 경우 ‘한국노바티스’, ‘한국화이자제약’, ‘한국엠에스디’ 순으로 수입액이 많았으며 이들이 전체 수입액의 약 19%를 차지했다.완제의약품 생산실적에서는 퀸박셈주가 1위이고 녹십자-알부민주20%, 스티렌정, 글리아티린연
베링거인겔하임은 자사의 항암제 후보물질인 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 볼라설팁(volasertib)이 미국 식품의약품안전처(FDA)과 유럽연합 규제당국으로부터 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)' 약물로 선정되었다고 밝혔다.볼라설팁(volasertib)은 Plk(Polo-like kinase)로 불리는 효소를 억제한다. Plk1은 Plk과에 속하며, 그 특성이 가장 잘 규명된 키나제이다. 볼라설팁으로 Plk1을 억제하면 세포 주기가 정지되고 궁극적으로 세포 사멸(세포자멸사)을 유도할 수 있다.Plk1 활동을 억제하면, 급성골수성백혈병에서 나타나는 일반적인 특징인 세포 분열이 극도로 많이 일어나는 것을 막을 수 있는데, 이를 통해 종양 세포 성장을 멈추고, 종양 세포의
한독이 자체 개발한 약물 ‘HL2351’이 조만간1상 임상시험에 들어간다. 한독은 7일 자가염증 질환 항염증 치료제인‘HL2351’이식약처로부터 임상 1상 승인을 받았다고 밝혔다.이 약물은 희귀질환과 류마티스 관절염에 대한 적응증 획득을 목표로 하는 인터류킨-1 저해제다.2006년 자체 개발에 들어간지 9년째엔 이 약물은 공동연구사인 제넥신의 지속형 기술이 적용됐다.따라서 이 제품은 1~2주에 한번 투여만으로도 효능을 유지할 수 있을 것으로 기대된다.이 약물은 식약처의 신속 승인 범주인 희귀의약품으로 분류돼 있으며 2017년 2분기에 희귀질환 치료제로 품목허가를 신청할 계획이다.
특별한 치료법이 없는 미숙아 만성폐질환에 줄기세포의 치료효과가 입증됐다.삼성서울병원 소아청소년과 박원순, 장윤실 교수와 메디포스트 연구팀은 제대혈에서 추출한 간엽줄기세포치료제 뉴모스템(pneumostem)을 이용한 1상 임상시험 결과, 상당한 효과를 얻었다고 Journal of Pediatrics에 발표했다.교수팀에 따르면 만성 폐질환의 발병 위험성이 매우 높은 임신 24~26주의 초미숙아 9명에게 뉴모스템을 투여한 결과, 안전성과 효과가 입증됐다고 밝혔다.특히 고위험 미숙아에 뉴모스템을 투여할 경우 중증의 미숙아 만성폐질환이 기존 72%에서 33%로 줄어들었다.이번 임상시험의 성공은 세계 최초로 알려져 그 의미를 더하고 있다. 박원순 교수에 따르면 산학연 합동으로 시행된 이번 연구는 한국이
현 정부들어 식품의약품안전처(이하 식약처)의 직원들의 도덕성은 오히려 후퇴한 것으로 나타났다. 퇴직자 중 상당수가 관련 기관에 재취업하는 등 도덕성이 도마 위에 올랐다.7일 국회 보건복지위원회 이목희(민주당) 의원이 식약처에서 제출받은 ‘최근 3년간 퇴직자 재취업 현황’자료를 분석한 결과에 따르면 퇴직자 26명 중 25명(96%)이 식약처 관련 공공기관 및 이익단체, 민간기업 등에 재취업한 것으로 확인됐다.문제가 된 퇴직자 25명 중 1명을 제외한 24명은 서기관급 이상의 고위공무원이었다. 전형적인 전관예우로 식약처 직원들의 도덕적 해이를 보여준다.재취업한 식약처 공무원 26명 중 7명(27%)은 건강보험심사평가원, 한국의약품안전관리원, 국군의무사령부, 식품안전정보원, 의료기기정보기술지원센터, 한
이식환자를 위한 면역억제제 셀셉트(성분명 미코페놀레이트 모페틸)가 현탁용 분말제제로 출시됐다.기존 캡슐이나 타블렛 제형의 셀셉트와 마찬가지로 신장, 심장, 간 이식 수술을 받은 환자에 대한 급성 장기 거부 반응을 방지한다.따라서 약물 복용이 어려워 시럽제를 희귀의약품센터를 통해 공급받던 환자와 의료진의 편의를 높여줄 것으로 보인다.이 제품은 흰색의 고밀도 폴리에틸렌 용기에 담긴 흰색 또는 미백색 분말 상태로 1병당 110g의 분말이 들어있다.94ml의 물을 넣고 현탁 조제하면 175ml의 현탁 시럽이 되며 현탁 조제 후에는 조제 후 실온(1~30℃)보관 상태에서 2개월간 사용이 가능하다.
다케다제약의 림프종 치료제 애드세트리스주가 제약계 노벨상인 프리 갈리엥상을 수상했다.애드세트리스는 브렌툭시맙베도틴 성분의 항체-약물 결합체로 재발성 또는 불응성 호지킨림프종 및 전신역형성대세포림프종(sALCL) 치료약이다.국내에서는 2012년 8월 희귀의약품으로 지정됐으며, 올해 5월 국내 식품의약품안전처의 승인을 받았다.
한국다케다제약(대표 이춘엽)의 림프종 치료제 애드세트리스주(성분명: 브렌툭시맙베도틴)가 호지킨림프종 및 전신역형성대세포림프종 (sALCL) 치료에 대해 식품의약품안전처로부터 승인을 받았다.이로써 애드세트리스주는 자가조혈모세포이식에 실패했거나 자가조혈모세포이식 비대상 환자에서 최소 2가지 이상의 복합 화학요법에 실패한 호지킨림프종 환자에 이용할 수 있다.아울러 최소 1가지 이상의 복합 화학요법에 실패한 전신역형성대세포림프종환자의 치료에도 사용할 수 있다.다케다사에 따르면 자가조혈모세포 이식 후 재발하거나 치료에 불응한 호지킨림프종 환자를 대상으로 한 임상시험에서 전체 환자의 75%가 전반적인 객관적 반응(완전 또는 부분 관해)을 보였다. 특히 34%의 환자에서는 완전 관해가 나타났다.또한 최소
녹십자가 자체 개발중인 유전자재조합 B형 간염 항체치료제 ‘헤파빅-진’이 간이식 환자의 B형 간염 재발 예방을 적응증으로 미FDA(식품의약국)로부터 희귀의약품 지정을 받았다.헤파빅-진은 유전자재조합 방식의 B형 간염 항체치료제로 100% 순수한 B형 간염 바이러스에 대한 항체로 구성되어 있는 바이오신약이다.회사측은 “‘헤파빅-진’은 기존 혈장 유래 제품에 비해 순도가 높아 바이러스 중화 능력이뛰어나다”며, “투여 용량과 시간도 획기적으로 줄일 수 있어환자의 불편을 최소화할 수 있을 것으로 기대된다”고 설명했다.한편, 녹십자는 국내 임상 1상이 마무리되고 있는 ‘헤파빅-진’의 국내 개발과 더불어 해외 개발도 병행 추진할 계획으로, EMA(유럽의약품청)에도 희귀의약품 지정을 신청해놓은 상태다.
녹십자와 미국의 제네렉스사가 공동개발 중인 항암유전자치료제 JX-594가 미국에서 희귀의약품으로 지정됐다. 유럽의약품청(EMA)에 이어 두번째다.천연두 백신에 사용되는 우두바이러스의 유전자를 재조합한 ‘JX-594’는 암에서만 증식해 암세포를 파괴하는 동시에 인체 항종양 면역반응을 자극하는 항암 치료제다.녹십자에 따르면 말기 간세포암 환자의 생존 기간을 기존보다 최소 2~3배 이상 연장시킨다.녹십자는 “이번 ‘JX-594’의 희귀의약품 지정은 기존 치료제 실패후 적절한치료 방법이 없던 말기 간세포암 환자에게 생명연장의 가능성을 보여준 것” 이라며 “ ‘JX-594’의 개발 속도도 가속화 될 것으로 예상한다” 고 설명했다.
미FDA가 바이엘의 직장결장암 치료제 스티바가(Stivarga; 레고라페닙)에 대해 다른 치료에 무반응인 진행성 위장관 기질종양(GIST) 치료제로 25일 승인했다.스티바가는 지난해 9월 직장결장암 치료제로 이미 미FDA의 허가를 취득했으며, 멀티-키나제 저해제 일종으로 암 증식을 촉진하는 효소들의 작용을 저해한다.199명의 GIST 환자들을 대상으로 한 임상시험에서 스티바가 투여군의 무진행 생존기간이 위약군에 비해 평균 3.9개월을 연장하는 것으로 나타나, 그동안 우선심사 대상으로 선정되었던 스티바가는 이번 적응증 추가와 함께 미FDA 희귀의약품으로도 지정받았다.부작용으로는 쇠약감, 피로감, 수족증후군, 설사, 식욕감퇴, 고혈압 등이다.
녹십자는 세계 두 번째로 자체 개발해 지난해 국내 출시한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’가 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받았다고 18일 밝혔다.미국에서 희귀의약품이란 1983년 제정된 희귀의약품법에 따라 환자 수 20만명 이하에 해당되는 질환의 치료제를 뜻한다.희귀의약품으로 지정되면 임상 시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등 혜택이 주어진다.녹십자는 헌터라제 국내개발 당시의 임상시험 결과, 안전성, 유효성 등을 기반으로 지난해 11월 FDA에 희귀의약품 지정을 신청했으며, 3개월여 만에 희귀의약품 지정을 승인 받았다.회사측은 “이번 희귀의약품 지정으로 미국 현지 임상과 품목허가가 보다 효율적이고 빠르게 진행될 것”이라며, “엄격한기준에 따른 FDA
메디포스트는 줄기세포를 이용한 폐질환 치료제 ‘뉴모스템’의 제 2상 임상시험 승인을 식품의약품안전청에 신청했다고 31일 밝혔다.뉴모스템은 미숙아 사망과 합병증의 주요 원인인 기관지 폐 이형성증 치료제로, 제대혈(탯줄 내 혈액)에서 추출한 간엽줄기세포를 이용해 폐 조직을 재생시키고 염증소견을 개선시키는 효과가 있을 것으로 기대를 모으고 있다.현재 뉴모스템은 메디포스트와 성균관의대 삼성서울병원 소아청소년과 박원순·장윤실 교수팀이 공동 연구 중이며, 지난해 12월 제 1상 임상시험 환자 투여를 완료하고 결과 분석 등을 거쳐 이번에 제 2상 임상시험을 신청하게 됐다.메디포스트 관계자는 “기관지 폐 이형성증 환아를 대상으로 뉴모스템의 안전성 등에 관한 제 1상 임상시험을 성공적으로 마쳤으며, 이번 제 2상
식품의약품안전청(청장 이희성)이 희귀질환자의 삶의 질 향상을 위해 ‘희귀의약품 개발․공급 지원 방안’을 마련했다. 이는 희귀의약품의 개발초기부터 시판까지 총체적인 지원체계를 구축하고, 국내 희귀의약품 안전사용 및 안정적 공급기반을 조성할 수 있도록 하기 위해서다.현재 우리나라의 희귀의약품은 144개 성분, 259개 품목이 허가돼 있으며 수입이 239개 품목으로 대다수를 차지하고 있다.이번 방안의 주요 내용으로는 국내 기업의 연구·개발(R&D) 참여를 유도시키는 것이다. 이를 위해 개발 초기단계부터 허가단계까지 희귀의약품 지정 품목의 사전검토 제도를 통한 종합 컨설팅 등 지원 실시한다. 아울러 임상시험 등 투자비용을 국가차원의 R&D 프로그램에 신청할 수 있도록 할 예정이다.합리적인 공급을 위해
미국감염증학회(IDSA)가 지난 8일 미 하원 에너지상업위원회 공청회에서 신규 항균제 개발 추진을 위한 FDA 사업심사의 새 틀을 요구했다.IDSA가 Special Population Limited Medical Use(SPLMU)라고 이름붙인 이 시스템은 제약기업의 약품 개발 및 경제적 부담을 경감시켜 새로운 항균제 개발을 추진시킨다는 것이다.기존 항균제가 말을 듣지 않는 다제내성균이 증가하고 있는 가운데 신규 항균제가 등장하지 않는 현 상황에 심각한 위기 의식을 가진 IDSA는 SPLMU 실현을 위해 활동을 본격화하고 있다.SPLMU는 이름처럼 주로 다제내성균으로 생명이 위기에 처한 감염증의 경우에만 사용하도록 하는 제도로서 미식품의약국 관계자에 따르면 이 컨셉은 희귀의약품 시스템과 유사하다.
오는 4월부터 6506품목의 기등재약 의약품 가격이 인하된다. 이는 건강보험 적용 의약품값의 평균 14%가 내리는 것으로 전체 절감액은 1조7000억원으로 추정된다. 약품비 절감액은 건보 1조2000억원, 본인부담 5000억원 수준이다.보건복지부는 27일 '건강보험정책심의위원회(이하 건정심)'에서 이러한 내용의 '약가 인하 방안'을 의결했다. 이번 기등재 의약품 가격 조정은 작년 8월 12일 '약가제도 개편 및 제약산업 선진화 방안' 발표 이후, 올해 1월부터 시행된 약가제도 개편에 따른 후속조치다.건정심 의결로 가격이 내려가는 의약품은 올해 1월 1일 약제급여목록표 기준으로 총 1만3814품목 중 6506품목이다. 인하에서 제외된 7308품목은 퇴장방지의약품과 희귀의약품 등 평가 제외 품목, 생