한국다케다제약(대표: 마헨더 나야크)의 익사조밉’이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다.익사조밉은 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자를 위한 최초의 경구용 프로테아좀 저해제다.익사조밉은 지난 해 7월 유럽의약품청의 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 신속 심사 대상으로 지정된 바 있으며, 같은 해 11월에는 미국식품의약국으로부터 신속 심사 대상 품목으로 지정돼 조기 승인을 취득했다.
아스트라제네카의 갑상선암 신약 셀루메티닙(selumetinib)이 미FDA의 희귀의약품 지정을 받았다. MEK 차단제라는 항암제 계열의 이약물은 방사성요오드에 반응하지 않는 진행성 갑상선암 환자에게 사용된다.
희귀의약품이 추가로 지정되고 기존 6개 성분은 대상질환 범위가 확대된다.식품의약품안전처는 희귀질환자 치료기회 확대와 신속한 허가 지원을 위해 희귀의약품 대상 성분을 추가하는 등의 내용으로 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 5월 12일 개정했다.이번 개정으로 대체의약품이 없거나 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 크게 개선된 다발성골수종 치료제 '엘로투주맙' 등 14개 성분이 희귀의약품으로 추가 지정됐다.추가 대상 약물은 엘로투주맙, 이노투주맙 오조가마이신, 오시머티닙메실산염, 레슬리주맙, 닌테다닙, 파인애플 단백가수분해효소 추출물, 나노리포좀 이리노테칸, 알렉티닙, 네시투무맙, 에볼로쿠맙, 익사조밉, ALN-TTR02, 아파티닙메실레이트, 동종 지방유래 중간엽줄기세포 등이다.기존 희귀의약품인
녹십자가 자체 개발 중인 유전자 재조합 B형 간염 면역글로불린(항체 작용을 하는 단백질) 임상 중간결과를 발표하고 세계 최초 상용화 가능성을 확인했다.녹십자는 지난 3일 코엑스에서 열린 22회 세계간이식학회에서 열린 런천심포지엄에서 유전자 재조합 B형 간염 항체치료제 ‘GC1102’의 임상 중간결과를 발표했다.이 약물은 지난 2013년 미식품의약국(FDA)과 유럽의약국(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다.연구에 따르면 GC1102는 기존 혈장 유래 제품에 비해 순도가 높고 B형 간염 바이러스에 대한 중화 능력이 높은 것으로 나타났다.간이식 수술 후 B형 간염의 재발 예방효과를 확인한 결과, 투여 용량을 달리한 2개 시험군 모두 28주간 B형 간염 재발 건이 없는 것으로 나타났다.이번
일라이 릴리의 진행성 연조직 육종 치료 신약후보물질 올랄라투맙(olaratumab)이 미FDA로부터 신속심사 대상으로 지정받았다.올랄라투맙은 방사선 치료 또는 수술 등의 요법이 적합하지 않은 진행성 연조직 육종 환자들에게 독소루비신과 병용하는 요법이다. 올랄라투맙은 이번 지정에 앞서 혁신치료제, 패스트트랙 및 희귀의약품으로도 지정된 바 있다.
메디포스트(대표: 양윤선)가 삼성서울병원(박원순∙장윤실 교수팀)과 공동 개발 중인 폐질환 줄기세포 치료제에 대해미국에서 특허를 취득했다.‘제대혈에서 분리, 증식된 세포를 이용하여 폐질환을 치료하는 방법(Method of treating lung diseases using cells separated or proliferated from umbilical cord blood)’이라는 이 특허는 제대혈(탯줄혈액) 유래 간엽줄기세포를 포함하는 조성물을 미숙아의 기도 내에 투여하는 기관지폐이형성증 치료법이다.메디포스트는 이 특허 기술을 현재 국내외에서 임상 중인 미숙아 기관지폐이형성증 치료제 ‘뉴모스템(PNEUMOSTEM)’에 적용하고 있다.메디포스트는 지난달 캐나다에 이어 이번에 미국에서도 ‘뉴모스템’
미FDA가 GW 파마슈티컬스의 실험단계 간질치료제에피디올렉스를희귀질환 의약품으로 지정했다.이 약물은 뇌전증으로인해 발생하는 결절성 경화증 치료약물로 현재 마지막 임상이 진행 중으로 올해 안에결과가 나올 것으로 예상된다.
미국 아나벡스 라이프 사이언스社의 치매 시험약 아나벡스 3-71이 미FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 이 약물은 전두측두엽치매 치료제로 개발 중이며 현재이 질환을 늦출 수 있는 치료제는 없다.
애브비의 경구 B세포 림프종-2(BCL-2) 억제제 베네토클락스가 EU로부터 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 이 약물은 이미 만성 림프구성 백혈병 치료의 희귀의약품으로 지정된 바 있다.급성 골수성 백혈병은 혈액과 골수에서 급격히 진행되는 암으로, 성인에게 가장 흔히 발병하는 급성 백혈병이다. 베네토클락스는 애브비와 제넨테크, 로슈가 공동 개발 중인 약물이다.
부광약품이 자체 개발 중인 표적항암제 아파티닙 메실레이트(apatinib mesylate)가 식품의약품안전처로부터 위암 3차 치료제로서 '개발단계 희귀의약품'으로 지정됐다.
희귀의약품 규정이 개선돼 앞으로 약품 개발 및 출시가 빨라질 것으로 보인다. 식품의약품안전처는 희귀의약품 개발에 대한 국제 제약사의 개발환경을 조성하고 희귀질환자의 치료 기회를 확대시키기 위해 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 5일 행정예고했다.아울러 희귀의약품 허가 시 자료제출 요건을 개선하는 '의약품 등의 안전에 관한 규칙' 개정안도 함께 입법예고했다.개정된 규정에 따르면 희귀의약품 지정 기준은 생산 또는 수입 금액 15억원 이하에서 고가의 제품으로까지 확대된다.생산규모의 제한없이 국내 환자수가 2만명 이하이고 적절한 치료법과 의약품 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성과 유효성이 크게 개선된 의약품도 지정 대상에 포함된다.품목허가 유효기간도 기존 5년에서 10년으로,
큐리언트가 글로벌 임상개발 중인 약제내성 결핵 치료제 Q203이 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.희귀의약품은 1983년 미국에서 제정된 희귀의약품법에 따라 지정되며 임상 시험 연구비용의 최대 50%의 세금감면, 신속심사, 허가비용 감면, 7년간 시장독점권, 임상 시험 연구 보조금 지급 등의 혜택이 주어진다.Q203은 결핵균 에너지 대사 과정 중 시토크롬(cytochrome) bc1 복합체를 억제하는 혁신 신약으로 1일 1회 복용하는 경구제로 임상개발 중이다.회사 관계자에 따르면 Q203은 새로운 메커니즘을 이용해 표준치료법으로 불가능한 다제내성, 광범위내성 및 완전내성 결핵의 완치가 가능한 치료체다.
종근당(대표 김영주)이 11일 서울 충정로 본사에서 프랑스 네오벡스(Neovacs)사와 전신홍반성루푸스 치료제 ‘IFN-K(interferenon-α-kinoid)’의 국내 독점판매 계약을 체결했다.IFN-K는 프랑스·독일 등 유럽에서 임상 2상 진행 중인 치료 백신으로 임상시험이 완료와 함께종근당이 국내 허가 및 판매를 담당하게 된다.이 제품은 루푸스 환자들에게 나타나는 면역물질 인터페론 알파의 과활성 상태를 차단해 비정상적 면역활동을 억제함으로써 증상을 완화시킨다.IFN-K는 기존 루푸스 치료제가 장시간 정맥에 투여하여 1개월 가량 약효가 지속되는 것에 반해 간단한 근육 주사로 수개월 이상 약효가 지속돼 환자의 편의성과 치료효과가 높을 것으로 예상된다.김영주 대표는 “약효와 지속시간이 우수
한양대학교병원 신경과 김승현 교수가 지난 15일 국립과천과학관 창조홀에서 열린 ‘2015년 국가연구개발 우수성과’ 수여식에서 ‘미래창조과학부 장관 표창’을 수상했다.김 교수는 국내 4번째, 세계 5번째 줄기세포치료제를 개발해 아직까지 치료방법이 없는 루게릭병의 신경세포 소멸을 억제함으로서 경과를 늦추는 임상시험 결과를 얻었고, 희귀의약품으로 식품의약품안전약처의 품목허가를높이 평가받았다.‘국가연구개발 우수성과’는 미래창조과학부에서 과학기술인의 자긍심을 고취하고, 국가연구개발사업의 중요성에 대한 국민의 공감대를 확산하고자 2006년부터 매년 시행하는 제도이다.
메디포스트(대표: 양윤선)이 개발 중인 기관지 폐이형성증 예방 치료제 ‘뉴모스템(PNEUMOSTEM)’이 유럽의약품감독국(EMA)으로부터 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.이에따라 메디포스트는 유럽연합(EU) 28개 회원국 전체에서 허가 후 12년간 기관지폐이형성증 치료제 독점판매권을 확보했다.기관지폐이형성증은 미숙아 사망과 합병증의 주요 원인이 되는 질환으로, ‘뉴모스템’은 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 간엽줄기세포를 원료로 하고 있다.이번 지정은기존의 기관지폐이형성증 치료제가 없고, 한국과 미국에서 임상시험을 통해 안전성과 잠재적 치료 효과를 일부 입증한데다 EMA로부터 신약 성공 가능성을 높게 평가받아 이루어졌다.‘뉴모스템’은 지난 2013년 미국에서 희귀의약품으로 지정됐으며, 국
애브비의 류마티스관절염 치료제 휴미라(아달리뮤맙)이 미FDA로부터 화농성 한성염에 대한 희귀의약품 지정을 받았다.화농성 한성염은 일반적으로 엉덩이나 겨드랑이, 서혜부, 둔부 등 땀샘에 생기는 피부질환으로 현재까지 미FDA의 허가를 받은 약물은 전무하다.현재 휴미라는 중등도 및 중증 화농성 한선염 치료제로 미FDA의 심사절차를 받고 있다.
한국다케다제약(대표 이춘엽)은 궤양성대장염 및 크론병 치료제 베돌리주맙(Vedolizumab)이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 희귀의약품으로 지정되었다고 밝혔다.베돌리주맙은 중등도에서 중증의 성인 활성 궤양성대장염 또는 크론병의 치료제로 지난 해 5월 미국과 유럽에서 판매허가를 받았다.현재 궤양성대장염과 크론병 치료제에 사용되고 있는 약제의 경우 중대한 이상 반응에 따른 한계점이 보고되고 있다. 특히 궤양성대장염 치료제의 경우 치료 효과가 제한적이거나 기회 감염 등의 우려가 있어 새로운 치료 전략이 필요한 상황이다. 베돌리주맙은 기존의 치료제에 충분히 반응하지 않거나 치료제에 의존적인 궤양성대장염 및 크론병 환자들에게 효과적인 치료 옵션이 될 수 있다는 점에서 희귀의약품으로 지정되었다.한국다
GSK(글락소 스미스클라인)이 지난해 식품의약품안전처로부터 가장 많은 신약을 허가받은 것으로 확인됐다.지난 해 허가 신약 48개 중 GSK의 제품은 6개로, 함량만 다른 동일 제품명의 품목을 제외하면 실제 허가 신약이 가장 많다.허가받은 5개 신약은 호흡기 치료제 ‘렐바 엘립타(Relvar Ellipta)’와 아노로 엘립타(Anoro Ellipta)’, HIV(인체면역결핍바이러스, human immunodeficiency virus) 치료제 ‘티비케이정(Tivicay Tablet)’, 골다공증 치료제 ‘프롤리아프리필드시린지(Prolia Prefilled Syringe)’, 고형암의 골전이 환자에서 골격계 증상 발생 위험 감소를 위한 치료제 ‘엑스지바주(Xgeva Inj)’이다.이 외에도 GSK는
㈜한국얀센의 다제내성 결핵 치료제 서튜러(성분명: 베다퀼린푸마르산염)가 올해 초 희귀의약품부문에서 영국 프리갈리엥상을 수상했다.18세 이상 성인의 다제내성 폐결핵에 대한 병용요법으로 지난 3월 식약처의 승인을 받은 이 약물은 결핵균의 에너지원 생성에 필수적인 효소, 마이코박테리아의 ATP(아데노신 5’-3인산염) 합성효소를 억제해 결핵균의 복제를 효과적으로 차단하는 차별화된 작용 기전을 갖고 있다.
메디포스트(대표 양윤선)가 자사의 줄기세포 폐질환 치료제 뉴모스템(PNEUMOSTEM)의 미국 임상시험 승인을 획득했다.이번 승인으로 메디포스트는 향후 2년간 미숙아 기관지폐이형성증 환자를 대상으로 제1·2 임상시험을 진행할 수 있게 됐다.뉴모스템은 이번 미국내 임상시험에서 미숙아의 폐 조직을 재생시키고 염증소견을 개선시키는 효과를 검증하게 된다.한편, 뉴모스템은 현재 국내에서는 제2상 임상시험이 약 80% 가량 진행된 상태로 이미 국내 식약처와 미FDA에서 각각 '개발단계 희귀의약품'과 '희귀의약품'으로 지정된 바 있다.