2월 28일 전세계 희귀난치병의 날을 맞아 보건복지부가 '2차 희귀질환 종합계획(2022~2026)'을 마련, 시행한다고 밝혔다.이번 종합계획의 비전은 '희귀질환 관리의 선순환 체계 구축‧운영으로 환자와 가족의 삶의 질 제고'다. 아울러 '환자‧가족을 위한 지원 강화'와 '효과적 희귀질환 관리체계 구축'을 2대 전략목표로 삼았다. 기존의 진단과 치료 외에도 삶의 질 제고에 중점을 둔 것이다.주요 목표 달성을 위한 10대 전략과제로는 △질환에 대한 접근성 제고 △희귀의약품 급여
한미약품이 개발 중인 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약(HM15136) 관련 연구가 국제학술지 '당뇨병, 비만 그리고 대사'(Diabetes, Obesity and Metabolism)에 발표됐다. 아울러 표지논문에도 선정됐다.HM15136은 세계 최초 주1회 투여 목표로 개발 중인 지속형 글루카곤 유도체로, 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 개선한 제제로 개발 중이다.발표된 연구에 따르면 건강한 56명을 대상으로 단일 주사요법(5개 용량)의 안전성, 내약성, 약동학을 평가한 결과, 최대 17일까지
식품의약품안전처가 온코닉테라퓨틱스(대표 존김)의 이중저해표적항암제 후보물질(JPI-547)에 대해 임상 1b상 시험을 승인했다.서울대병원에서 국소 진행성/전이성 췌장암 환자를 대상으로 진행되는 이번 시험에서는 약물의 안전성과 내약성이 확인된다.JPI-547는 파프(PARP)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시 억제하는 이중저해 표적항암제로 차세대 췌장암 신약 후보물질로 기대되고 있다.JPI-547는 지난해 3월 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 데 이어 6월 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표된 1상 임상시험 결과
제일약품 자회사 온코닉테라퓨틱스(대표 김정훈)가 이중표적 항암제 JPI-547를 췌장암치료제로 개발한다.온코닉테라퓨틱스는 이 약물에 대한 췌장암 임상승인신청서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 22일 밝혔다.JPI-547는 파프(PARP)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 억제하는 이중저해 표적 항암제다. 지난 3월 미식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정된 데 이어, 6월에는 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.회사 관계자는 "미충족 수요가 높은 췌장암 치료제의 새로운 가능성을 제시할 수 있는 기회가 될 것"
한국화이자제약의 급성골수성 백혈병(AML) 치료제 '마일로탁주(성분명: 겜투주맙오조가마이신)'가 11월 18일 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 받았다. 지난 2019년 12월 희귀의약품 지정받은 마일로탁은 새로 진단된 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병 성인환자의 1차 치료에 허가받았다.이번 허가는 신규 급성골수백혈병 환자 271명을 대상으로 한 3상 임상시험 ALFA-0701의 결과에 근거했다.다우노루비신과 시타라빈 병용군과 여기에 마일로탁을 추가한 병용군을 비교한 결과, 마일로탁 추가 투여군의 무사고 생존기간(중
한미약품이 선천성 고인슐린혈증 혁신신약(HM15136)이 국가지원 신약개발 사업에 선정됐다. HM15136은 주 1회 투여시 체내 포도상 합성을 촉진해 반감기를 획기적으로 개선할 수 있도록 지속형 글루카곤 유도체로 개발 중이며, 독자 플랫폼기술인 랩스커버리가 적용됐다.회사에 따르면 현재까지 실시된 임상시험에서 기존 글루카곤 약물에 비해 안정성이 높고, 저혈당이 심각한 모델에서도 혈당이 정상으로 지속됐다.미식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)는 지난 2018년 HM15136를 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년에는 미FDA와
한미약품이 개발 중인 월 1회 투여 단장증후군 치료제의 우수성이 확인됐다.단장증후군은 작은창자(소장) 기능이 선천적으로 또는 생후 외과적 절제술로 60% 이상 소실돼 흡수 장애와 영양실조을 일으키는 희귀난치질환이다. 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발생하며 생존율은 50% 이하다.한미약품은 지난 9일 온라인 개최된 유럽임상영양대사학회(European Society for Clinical Nutrition and Metabolism, ESPEN)에서 단장증후군 바이오신약(LAPSGLP-2 Analog)의 연구결과를 발표했다고 1
한미약품의 기술로 개발된 경구용 항암제 오락솔(성분 파클리탁셀+엔서퀴다)의 전이성 유방암에 대한 미국내 임상시험 가능성이 높아졌다.한미약품에 따르면 미국 파트너사인 아테넥스는 지난 2월 미식품의약국(FDA)으로부터 수령한 오락솔 CRL(보완요구서)에 기재된 사항을 해결하는 논의를 가졌다고 6일 밝혔다.아테넥스는 이번 논의에서 전체 생존기간(OS) 등 추가 데이터를 제공하고, 새 임상디자인에 활용될 수 있는 OS데이터 추가 수집도 제안했다. 미FDA는 임상시험을 통해 CRL 사항을 충분히 해결할 수 있다는 데 동의한 것으로 알려져,
한국다케다제약(대표 문희석)의 성인 후천성혈우병A 환자의 출혈치료제 '서스옥토코그알파'가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정, 7월 1일자로 고시됐다.
제일약품의 신약개발 자회사 온코닉테라퓨틱스(대표 김정훈)의 표적항암제 후보물질(JPI-547)이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 적응증은 유방암 원인유전자인 BRCA변이 또는 상동 재조합결합(HRD) 양성이면서 수술 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암이다.세포의 DNA를 복구하는 효소인 파프(PARP)와 암생성에 필수 효소인 탄키라제(tankyrase)를 동시에 억제하는 표적항암제인 JPI-547은 지난 3월 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀췌장암치료제로 지정받은 바 있다.김정훈 대표는 "JPI-547이 미국 FDA에
식품의약품안전처가 항암제 애시미닙, 아자시티딘, 사시투주맙고비테칸 3개를 희귀의약품으로 3일 지정했다. 애시미닙은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병, 아자시티딘은 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병에 사용이 허가됐다. 사시투주맙고비테칸의 대상 질환은 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암이다.아울러 림프종치료제 이브루티닙에는 만성림프구백혈병 등을 적응증을 추가했으며, 개발단계인 동종탯줄유래 중간엽줄기세포제에도 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증에 대해 허가했다.
식품의약품안전처(처장 김강립)가 베타 지중해 빈혈 등 희귀성 빈혈 치료에 사용되는 '루스파터셉트'를 희귀의약품으로 신규 지정했다.아울러 희귀성 종양 치료에 사용되는 기존의 희귀의약품 '루테튬 옥소도트레오타이드'에는 성분명에 'L-리신염산염 ·L-아르기닌염산염'을, 대상질환에 '치료 과정 중 신장의 방사능 노출 경감'을 추가했다.
식품의약품안전처가 3월 2일 한국다케다제약(대표 문희석)의 선천성 단백질C 결핍증 치료제 '사람단백질C농축액'을 희귀의약품으로 지정했다. 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방 및 치료를 위한 보충요법으로 사용할 수 있다.혈액응고질환의 일종인 단백질C 결핍증은 반복적인 정맥 혈전증이 특징이며 폐색전증을 동반하기도 한다. 이러한 증상들은 심근경색 및 뇌경색 등으로 이어질 수 있다. 국내 유병률은 유병률은 약 0.2~0.5%로 추정된다.
재발 교모세포종환자의 생존기간을 면역세포로 연장할 수 있게 됐다.차의과학대 분당차병원 신경외과 조경기∙임재준 교수팀은 환자 혈액에서 배양한 NK면역세포치료제로 재발성 교모세포종 환자의 평균 생존기간을 기존 보다 12개월 연장할 수 있다고 국제학술지 플로스원(PLOS ONE)에 발표했다.뇌종양의 일종인 재발 교모세포종은 기존 치료제 효과가 없고 진행이 빨라 환자 생존기간이 평균 6~8개월에 불과한 치료가 어려운 질환이다.이번 연구 대상자는 재발 교모세포종환자 14명. 이들에게 NK면역세포치료제 CBT101를 투여한 결과, 환자의 평균
식품의약품안전처가 항암제 아미반타맙 등 5종을 희귀의약품으로 신규 지정했다. 아울러 익사조밉과 카나키누맙 등 3종에는 대상질환을 추가했다.
식품의약품안전처(처장 김강립)가 항암제 셀퍼카티닙과 이데캅타젠 비클류셀 등 2종을 1일 희귀의약품으로 지정, 공고했다.경구제인 셀퍼카티닙의 대상질환은 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암, 전이성 RET-변이 갑상선수질암, 전이성 RET 융합-양성 갑상선암이다.주사제인 이데캅타젠 비클류셀의 대상질환은 다발성골수종이다.
식품의약품안전처(처장 김강립)가 4일 항암제 '리소캅타젠 마라류셀'과 골수섬유화증 페드라티닙을 희귀의약품으로 신규 지정했다. 아울러 항암제 자누브루티닙에는 대상질환에 발덴스트롬 마크로글로불린혈증을 추가했다.
미쓰비시다나베파마코리아의 기면증치료제 '와킥스필름코팅정'(성분명 피틀리산트염산염)이 지난 12월 30일 식품의약품안전처 허가를 받았다.탈력발작을 동반하거나 동반하지 않는 성인의 기면증에 사용할 수 있으며 이 적응증으로는 국내 유일한 치료제다.와킥스는 히스타민 H3 수용체에 선택적으로 결합하는 역작용제길항제로서 뇌 속 히스타민 농도를 높여준다. 신경전달물질 히스타민은 히포크레틴(hypocretin)의 자극을 받아 뇌 전반에 걸쳐 각성을 촉진시키고 렘수면의 비정상적인 발현을 억제해 낮에 졸립지 않게 해 준다고 알려져 있다
한미약품이 개발 중인 급성골수성백혈병(AML) 혁신신약 HM43239의 효과가 1/2상 임상시험에서 확인됐다.미국 텍사스대학 MD앤더슨 암센터 나발 데이버 박사는 한국과 미국에서 진행된 HM43239릐 1/2상 임상시험의 일부 케이스를 미국혈액학회에서 발표했다.발표에 따르면 첫번째 케이스는 미도스타우린 투여에 이어 길테리티닙과 아자시티딘에도 반응이 없는 67세 여성. HM43239 투여 후 1주기(1개월) 후에 완전관해됐으며 약 2주기(2개월) 후에는 자가조혈모세포를 이식받았다.두번째는 공고요법과 구제요법에 무반응인 FLT3 wil
식품의약품안전처(처장 김강립)가 혈액암치료제 셀리넥서를 희귀의약품으로 신규 지정했다. 아울러 삼산화비소에는 대상질환을 추가, 중증 췌장염 치료제인 SCM-AGH는 개발단계 희귀의약품으로 지정했다.