GC녹십자가 뇌실투여방식의 헌터증후군치료제 헌터라제ICV를 일본의약품의료기기종합기구(PMDA)에 허가신청했다.
회사는 헌터라제ICV가 헌터증후군의 미충족 수요(unmet need)에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있다는 측면에서 의미를 부여하고 있다.
치료가 어려운 중추신경손상을 보이는 중증 헌터증후군 환자는 전체의 70%에 달하는데다 경증환자에 비해 인지능력도 점차 낮아지고 기대수명도 짧기 때문이다.
일본에서 실시된 연구자주도 임상시험에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산을 크게 낮추는 것으로 나타났다.
또한 주요 임상평가 지표이며 헌터증후군환자의 지적∙신체적 발달장애 정도를 평가하는 발달 연령 역시 개선하거나 안정시키는 것으로 확인됐다.
한편 지난 17일에는 헌터라제 ICV가 후생노동성으로부터 희귀의약품으로 지정돼 허가 가능성을 높였다. 일본에서는 미국 및 유럽연합(EU)과 달리 희귀의약품 지정 요건에 '희소성', '의료상 필요성' 등과는 별도로 '개발 가능성'을 포함시키고 있다.
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