베링거인겔하임은 자사의 항암제 후보물질인 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 볼라설팁(volasertib)이 미국 식품의약품안전처(FDA)과 유럽연합 규제당국으로부터 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)' 약물로 선정되었다고 밝혔다.
볼라설팁(volasertib)은 Plk(Polo-like kinase)로 불리는 효소를 억제한다. Plk1은 Plk과에 속하며, 그 특성이 가장 잘 규명된 키나제이다. 볼라설팁으로 Plk1을 억제하면 세포 주기가 정지되고 궁극적으로 세포 사멸(세포자멸사)을 유도할 수 있다.
Plk1 활동을 억제하면, 급성골수성백혈병에서 나타나는 일반적인 특징인 세포 분열이 극도로 많이 일어나는 것을 막을 수 있는데, 이를 통해 종양 세포 성장을 멈추고, 종양 세포의 활발한 분열을 줄이는 효과까지 기대할 수 있어 급성골수성백혈병 환자의 생존 기간을 늘리는 효과가 있는 것으로 나타났다.
볼라설팁(volasertib)은 제 1, 2상 임상결과 화학요법과 병용시 고령 급성골수성백혈병 환자의 생존 기간을 개선하는 것으로 나타났으며, 이에 대한 자세한 연구 결과는 올해 말 공식적으로 발표될 예정이다.
베링거인겔하임의 의학부 총괄 책임자 클라우스 두기(Klaus Dugi) 교수는 "볼라설팁은 세포 성장 및 과도한 분열을 억제하는 효소를 표적화하는 혁신적인 치료 기전을 기반으로 현재 제한된 치료요법으로 인해 치료 사각지대에 놓여 있는 급성골수성백혈병 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.