GC녹십자(대표 허은철)이 독감백신 개발에 본격 나섰다. 회사는 지난해 4월 캐나다 소재의 아퀴타스와 체결한 지질나노입자(이하 LNP, Lipid Nano Particle) 관련 개발 및 옵션 계약(Development and Option Agreement)을 통해 mRNA 독감백신 개발에 대한 가능성을 확인한 데 이어 최근 LNP에 대한 라이선스 계약 옵션을 행사했다고 9일 밝혔다.LNP는 나노입자를 체내 세포로 안전하게 운반해 mRNA가 작동할 수 있도록 하는 전달 시스템으로 화이자의 코로나19 백신 코미나티에 적용된 바 있다.
환자수 측정을 못해 질병코드가 없는 희귀질환이 있다. 바로 한랭응집소병이다. 적혈구가 지속, 반복 파괴되는 극희귀 자가면역혈액질환이다. 보험도 안되는데다 의사들도 질환 인지율이 20%에 불과해 의료사각지대다.환자의 사망률도 높다. 주요 사망원인은 혈전으로 갑자기 뇌경색이나 심장마비가 발생하며, 주요 혈관폐색 발생률은 20~30%에 이른다.덴마크환자를 대상으로 실시된 조사에 따르면 환자 1년 및 5년 사망률은 각각 17%와 39%로 나타나 비환자 대비 약 2배 이상 높다.항응고제를 사용해도 혈전 발생 원인이 다양해서 사실상 소용이 없
보건복지부가 바이오헬스산업의 규제혁신 방안을 발표했다. 의료기기와 혁신 및 필수의약품, 디지털헬스케어의 신속한 시장진입과 개발 의욕 고취를 위해서다.우선 항암제와 희귀질환치료제에 대한 허가와 급여평가, 약가협상을 동시에 시행할 계획이다. 지금까지는 신약이 개발되면 식품의약품안전처에서 품목허가를 받은 후 건강보험심사평가원에서 급여평가를 받는다. 그런 다음에 건강보험공단과 약가 협상을 한다. 허가에서 약가협상까지 약 210일 소요되는 만큼 해당 치료제가 절실하게 필요한 사람에게는 매우 고통스러운 기간이다. 현재 혁신형제약기업을 대상으로
차의과학대 강남차병원(원장 노동영) 소화기병센터 조주영 교수팀(조주영·김성환·곽지은)이 식도무이완증 내시경수술 포엠(Per-Oral Endoscopic Esophagomyotomy, POEM) 400례를 돌파했다.식도무이완증은 인구 10만명 당 1명에서 발생하는 희귀질환으로 음식을 삼킬 때 정상적인 식도 운동이 일어나지 않는 증상이다. 음식물이 식도에 고이면서 삼킴곤란이나 가슴 답답함, 흉통, 역류, 체중감소 등을 유발한다.포엠 수술은 외과적 절개 없이 내시경을 통해 식도 근육을 절개, 식도를 넓혀 음식물이 위장으로 넘어가도록 하는
서울온안과 장인범 원장[사진]이 12월 19일 한림대 동탄성심병원과 함께 국내 첫 소아 포도막염 역학연구를 대한의학회 영문학술지(JKMS)에 발표했다.포도막염은 홍채, 맥락막 및 망막을 포함하는 포도막 조직의 염증을 의미하는 질환으로 시력을 위협하는 주요 안구 질환이다. 소아포도막염은 성인 보다 발생률이 낮다고 알려져 있지만 증상은 심한 편이다. 성장기에 큰 영향을 미치는 녹내장, 백내장, 약시의 위험 증가 등 합병증 발생률이 높지만 소아에 적합한 검사와 진단, 치료가 제한적이다.특히 소아포도막염은 희귀질환에 속하는 만큼 진단과 치
2023년 질병관리청 예산이 올해 보다 약 절반 줄어든 총 2조 9,470억원으로 확정됐다. 지난해에는 본예산 5조 8,574억원에 추경예산 13조 578억원이었다.질병청은 24일 보도자료를 통해 국회 심사 과정에서 정부안 대비 473억 원 증액됐지만 최종 7,988억 원 감액돼 결과적으로 총 7,515억 원 줄어들었다고 밝혔다.기존 확보된 백신의 활용기간이 연장된데다 코로나19 검사비를 실소요 수준으로 조정한 때문이다. 실제로 내년 백신 구매 예산은 정부안 9,318억원에서 최종 4,565억원으로, 진단검사비도 정부안 1조 1,7
GC녹십자(대표 허은철)가 연말을 맞아 사회복지시설과 대한적십자사 등에 이웃돕기 2억원을 기탁했다.이번 기부금 중 1억원은 전국 각지의 사회복지기관과 불우이웃돕기 및 희귀질환 환자를 위한 성금으로 쓰여진다.재난 구호사업과 노인, 장애인, 아동청소년 등을 위한 각종 복지사업을 전개하고 있는 대한적십자사에도 1억원이 기탁됐다.GC녹십자는 사회취약계층을 돕기 위해 연말 이웃돕기 성금 기탁을 지속해왔다. 또한, 매년 ‘연말 1% 나눔’, ‘급여 끝전 기부’, 임직원이 기부하는 금액만큼 회사의 기부금이 더해지는 ‘매칭그랜트’ 등 다양한 기부
국가관리대상 희귀질환수가 추가돼 총 1,165개로 늘어난다.보건복지부는 22일 건강보험정책심의위원회를 열고 내년 1월부터 다낭성신장과 보통염색체 우성 등 42개 희귀질환을 산정특례 대상질환으로 확대 적용한다고 밝혔다.산정특례제도는 희귀·중증난치질환자의 의료비 부담을 완화하기 위해 환자 본인이 부담하는 비용을 낮춰주는 제도다.만성신부전환자의 산정특례 적용 범위도 확대된다. 투석을 목적으로 실시한 혈관 시술‧수술은 당일 투석 실시 여부와 관계없이 산정특례를 받을 수 있게 된다.지금까지 만성신부전환자는 인공신장투석 당일 외래진료나 해당
한국노바티스㈜(대표이사 사장 유병재)가 척수성 근위축증 및 희귀질환자의 건강을 응원하기 위해 진행한 캠페인 '너의 걸음을 응원해'를 통해 기저귀 1만 3천개를 (사)한국희귀·난치성질환연합회에 전달했다.
식품의약품안전처가 ㈜사노피-아벤티스코리아의 리브타요주(성분 세미플리맙)를 10월 25일 허가했다고 밝혔다.리부타요는 희귀질환인 피부편평세포암 치료제로서 면역세포(T세포)의 면역관문 수용체인 PD(programmed cell death)-1을 표적으로 하는 단클론항체 면역항암제다.암세포가 PD-1을 이용해 면역세포(T세포)를 회피하는 기전을 차단하여 면역세포가 암세포를 공격·제거할 수 있도록 도와준다.
제주대병원(병원장 송병철)이 인바이츠지노믹스와 '제주 지놈프로젝트'의 공동연구를 위한 업무 계약을 체결했다고 5일 밝혔다.인바이츠지노믹스(대표 이호영)는 정밀의료 유전체분석 전문기업인 인바이츠바이오코아의 자회사로 유전체 정보 기반 개인 맞춤형 정밀의료를 목적으로 하는 ‘제주 지놈프로젝트’를 수행하기 위하여 설립되어 본 공동연구 과제를 지원한다. 공동연구 주제는 '만성질환, 악성질환 및 희귀질환의 발병 예측, 진단, 치료 및 예후에 관련된 바이오마커 개발과 개인별 질환 발병 예측 및 건강 관리 앨고리듬 개발
한국MSD의 슈퍼항균제 저박사주와 유한양행의 비염치료제 리알트리스나잘스프레이액이 내달부터 건강보험 적용을 받는다.보건복지부는 29일 건강보험정책심의위원회를 개최하고 이들 약물에 대한 건보적용을 결정했다. 이에 따라 저박사주는 1바이알 당 6만여원으로 낮아진다. 연간 투약비도 비보험시 약 400만원에서 120만원으로 대폭 줄어들어든다. 본인부담 30%를 적용해서다. 리알트리스나잘스프레이액 역시 연간 투약비용이 1만 8,500원에서 5,500원 수준으로 경감된다.선천성 악안면 기형 치과교정과 악정형치료 급여도 추가 확대했다. 급여 대상
종근당의 신약후보물질인 CKD-510이 심방세동 치료제로서 개발 가능성이 확인됏다.종근당은 26~29일 열린 유럽심장학회(스페인 바르셀로나)에서 심방세동 유도 동물에서 CKD-510가 심방세동 부담을 줄이고 좌심실 기능을 향상시켰다는 전임상시험 결과를 발표했다.연구에 따르면 CKD-510은 아세틸화한 미세소관 구성 단백질을 증가시키고 칼슘에 의해 활성화되는 단백질 분해효소인 칼페인(calpain) 활성을 낮췄다.아울러 활동전위기간(APD90)을 높이고 심방세동 유도성과 지속성은 억제하는 것으로 확인됐다. 심방세동 환자 모델에서도 미
소아희귀질환의 진단과 치료, 예후관리까지 아우르는 인공지능(AI) 통합 솔루션이 개발된다.서울대병원 희귀질환센터(센터장 채종희)는 서울대병원을 포함 총 11개 병원과 기업이 공동으로 맞춤형 AI 통합 솔루션 개발에 착수했다고 10일 밝혔다.소아희귀질환의 종류는 7천개 이상으로 매우 다양하고 질병을 특정하기 어렵다. 전문가도 절대 부족해 진단까지는 평균 5~7년 이상 걸린다. 희귀질환자의 약 80%는 어린이이고 단기간 완치하는 방법은 없는 실정이다. 30%는 5세 전 사망 위험이 높고 환아 대부분 평생동안 관리해야 한다.하지만 현실은
표적항암제 위암 치료후보물질인 베나다파립이 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다.개발사인 일동제약그룹 산하 아이디언스는 9일 비임상 연구 데이터와 현재까지 진행된 임상 결과에 근거해 위암 관련 희귀질환 치료물질로 지정받았다고 9일 밝혔다.FDA의 희귀의약품 지정 제도는 희귀 질환의 예방·진단·치료에 필요한 약물을 지정하고 인센티브를 부여해 개발을 촉진하기 위한 제도이다. 지정된 약물은 해당 후보 물질의 개발 과정에서 임상연구 지원 및 관련 규제 완화, 세금 감면, 허가 신청 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있다.시
희귀질환인 진행호지킨림프종 치료에는 표준요법보다 표적치료제가 생존율을 높이는 데 효과적이라는 연구결과가 나왔다.국립암센터 혈액암센터 엄현석 교수(혈액종양내과 전문의)는 표준요법인 ABVD(독소루비신, 블레오마이신, 빈블라스틴, 다카르바진)과 표적치료제 브렌툭시맙 베도틴 병용요법 A+AVD(브렌툭시맙 베도틴+독소루비신, 빈블라스틴, 다카르바진)의 효과를 비교해 NEJM에 발표했다.혈액암인 호지킨림프종은 국내에서 연간 300여명이 발생하는 희귀질환으로 지금까지 ABVD가 표준요법으로 사용돼 왔으나 생존율을 높이는 데는 한계가 있었다.이
자궁암에 사용하지 않은 약물을 이용해 자궁육종을 효과적으로 치료하는 방법이 확인돼 치료선택 폭이 넓어질 것으로 기대된다.삼성서울병원 부인암센터 산부인과 이정원·노준호 교수 연구팀은 재발성 자궁육종 환자의 암 조직을 이용한 동물실험 및 세포 실험 전임상 치료 분석 결과를 국제임상학술지( Clinical Cancer Research)에 발표했다.자궁육종은 전체 자궁암의 3~7%를 차지하는 희귀질환이지만 재발률이 50%에 이르는데다 치료하기도 어렵다. 특히 치료 효과가 입증된 약제는 손에 꼽힐 정도로 적은 편이다.연구팀은 신장세포암과 간
삼성바이오에피스의 혈액질환치료제 SB12와 오리지널인 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)의 효과가 동등하다는 연구결과가 나왔다.삼성바이오에피스에 따르면 지난 9일 하이브리드방식으로 열린 유럽혈액학회(오스트리아, 빈)에서 SB12와 솔라리스를 비교하는 3상 임상시험 결과가 처음으로 발표됐다.SB12는 삼성바이오에피스의 7번째 바이오시밀러로 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등 난치성 희귀질환 치료제다.이번 연구 대상자는 성인 PNH환자 50명. 이들은 젖산 탈수소효소(LDH) 수치가 정상 상한범위(ULN) 1.5
전북대병원 진단검사의학과 조용곤 교수가 2022년 제6회 희귀질환 극복의 날 기념행사(주관 보건복지부, 질병관리청, 한국희귀·난치성질환연합회)에서 희귀질환 극복에 대한 공로로 질병관리청장 유공 표창을 받았다.
차의과학대 분당차여성병원 소아청소년과 유한욱 교수가 5월 23일 열린 제6회 희귀질환 극복의 날 기념행사(그랜드인터컨티넨탈호텔)에서 희귀질환 진단과 치료·예방에 기여한 공로로 보건복지부 장관상을 받았다. 유 교수의 이번 표창은 2003년 이후 5번째다.