아울러 희귀의약품 허가 시 자료제출 요건을 개선하는 '의약품 등의 안전에 관한 규칙' 개정안도 함께 입법예고했다.
개정된 규정에 따르면 희귀의약품 지정 기준은 생산 또는 수입 금액 15억원 이하에서 고가의 제품으로까지 확대된다.
생산규모의 제한없이 국내 환자수가 2만명 이하이고 적절한 치료법과 의약품 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성과 유효성이 크게 개선된 의약품도 지정 대상에 포함된다.
품목허가 유효기간도 기존 5년에서 10년으로, 재심사 대상도 국내 임상시험 실시 유무와 상관없이 모든 희귀의약품으로 확대된다.
체의약품이 없는 희귀의약품은 10년, 대체의약품과 비교해 안전성·유효성이 개선된 경우는 4년이나 6년이 부여된다.
품목허가 신청시 GMP평가를 위해 제출해야 하는 3가지 제조실적도 1개로 축소되며 이미 GMP평가를 받은 곳에서 동일 공정으로 생산하는 경우에는 평가가 면제된다.
한편 이번 행정예고에는 의약품의 품목허가·신고·심사, 생물학적제제 등의 품목허가심사, 한약(생약)제제 등의 품목허가·신고, 의약품 품목허가 및 품목신고 유효기간 지정, 의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 등 5가지 규정도 포함됐다.