A형 혈우병치료제 헴리브라(성분명 에미시주맙)가 경증~중등증에도 효과와 안전성이 입증됐다.
프랑스 리옹1대학 연구팀 유럽과 북미, 남아프리카 등 22개 기관 경증~중등증 A형 혈우병 비항체 환자 72명을 대상으로 헴리브라의 3상 임상시험 결과를 국제학술지 '란셋 혈액학'(LANCET Hematology)에 발표됐다.
A형 혈우병은 혈액응고 제8인자 활성화 수치에 따라 경증(8인자 5% 초과~40% 미만), 중등증(1% 이상~5% 이하), 중증(1% 미만)으로 나뉜다.
연구팀은 대상자에 첫 4주간 헴리브라를 주 1회 투여한 다음 주 1회 및 2주 1회, 4주 1회 투여해 연평균 출혈빈도(ABR)과 혈전성 이상반응 등을 평가했다.
그 결과, 전체 ABR은 10.1회에서 0.9회로 줄었다. 이 가운데 치료가 필요한 관절 및 자연 ABR은 각각 0.2회였다. 경증군 21명에서는 크게 감소했으며(20.2회→2.4회), 중등증군에서도 줄어들었다(6회→2.2회).
기존 응고인자 치료제 투여군에서도 효과적이었고(12.2회→2.2회), 출혈시에도 개선됐다(8.0회→2.4회). 임상 중 출혈이 발생하지 않은 환자는 8명이었다.
주사 부위 관련 경미한 부작용은 15명에서 나타났지만 사망이나 혈전성 미세혈관병증은 발생하지 않았다.
한편 헴리브라는 이같은 연구결과에 근거해 이달 초 유럽연합에서 비항체 중등증 A형 혈우병 예방 치료제로 승인받았다.
국내에서는 항체 중증 A형 혈우병에 허가받았으며, 얼마전에는 비항체 중증 A형에 건강보험 급여 적정성을 인정받았다.
한편 헴리브라는 로슈의 자회사 일본 주가이제약이 개발했으며, 국내에서는 JW중외제약이 2017년 국내 개발 및 판권을 보유하고 있다.