사노피아벤티스코리아가 A형 혈우병치료제 엘록테이트(성분명 에프모록토코그-알파)를 출시했다.

엘록테이트는 Fc융합단백기술로 최종 반감기를 표준치료제 대비 1.5배 연장한(50IU/kg 기준 19.0시간) 혈액응고인자 8인자 치료제다.

강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수에 따르면 A형 혈우병 예방요법의 표준지침은 주 3회 25~40IU/kg 응고인자 제제의 정맥주사다. 하지만 잦은 투여로 인해 치료 순응도가 낮아 소아환자는 정맥 투여에 어려움을 겪는다.

박 교수는 엘록테이트처럼 반감기가 긴 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상시키고, 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것으로 기대하고 있다.

엘록테이트의 효과는 3상 임상시험  A-LONG, Kids A-LONG과 연장 연구인 ASPIRE에서 확인됐다. 이들 연구에 따르면 엘록테이트는 투여 주기(예방요법 투여 또는 출혈 발생 시 투여)에 관계없이 투여 2년차까지 관절 건강을 지속적으로 개선했다. 특히 연구 시작 당시 관절건강 중증도 하위 25% 환자에서 개선 효과가 가장 뚜렷했다. 

또한 엘록테이트 예방요법에서는 성인 혈우병 환자의 표적 관절(6개월간 3회 이상 출혈 발생한 주요 관절)은 235건 중 99.18%가, 소아 혈우병 환자의 표적 관절 9건은 100% 개선된 것으로 나타났다. 

6개월 이상 추적 관찰에서는 성인 및 청소년 환자의 95%, 소아 환자의 100%에서 재발없이 유지되는 것으로 나타났다. 특히 엘록테이트 개별 예방요법군은 출별 발생시 투여군 보다 연간출혈률이 92% 줄었다. 

연구에 따르면 중화항체(저해제)는 검출되지 않았으며 아나필락시스도 보고되지 않았다.
 

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