주1회 혈우병주사제 베네픽스(성분명 노나코그알파)가 적극적 치료를 유도한다는 전문가의 견해가 나왔다.
대구가톨릭대병원 소아청소년과 최은진 교수는 15일 약물 관련 온라인 기자간담회에서 주 1회 100IU/kg 투여로 출혈률을 94% 대폭 줄였고, 자연 출혈은 48% 억제됐다는 연구결과를 소개했다.
혈전 생성 및 FIX(Factor IX, 혈우병 9인자)항체 발생 관련 부작용도 보고되지 않았으며, 이상반응으로 인해 연구를 중단한 경우도 없어 안전성도 확인됐다.
최 교수는 "혈우병 환우는 청소년기가 성인기에 학업 등의 개인생활로 치료에 소홀해지기 쉬워 유지 및 예방요법에 소홀해질 수 있다"면서 "주1회 요법은 복약순응도를 높여 적극적인 치료에 도움이 된다"고 설명했다.
혈우병치료제의 발전에도 불구하고 문젯거리는 여전하다. 경북대병원 소아청소년과 김지윤 교수는 "베네픽스 등 유전자 재조합 제제가 도입되면서 혈우병 환자의 삶의 질과 기대 수명이 증가했다"면서도 "여전히 혈우병 치료에서 출혈 예방, 투약 횟수 감소, 항체 환자 관리 등은 해결할 문제"라고 지적했다.
김 교수에 따르면 현재 혈우병치료제는 항체 유무에 상관없이 투약할 수 있는 피하 주사제제와 환자의 삶을 혁신적으로 변화시킬 수 있는 유전자 치료제까지 다양하다. 현재로서는 단일 유전자 변경에 따른 질환이라는 특성상 유전자 치료제 연구개발이 가시화되면서 기대가 큰다고 한다.
다만 개인 별로 효과는 다르게 나타나는 만큼 치료 한계도 있는 만큼 정부와 학계, 산업계가 치료 접근성을 높이는 방법을 모색해야 한다고도 강조했다.