국내 대형 제약사가 신약을 공동개발하기로 했다. GC녹십자와 유한양행은 희귀질환인 고셔병 치료제 공동 연구개발을 위한 양해각서를 체결했다고 19일 밝혔다. 양측이 개발할 고셔병 치료제는 복약 편의성을 높이고 뇌 증상에 대한 효능을 향상시킨 차세대 경구용 약제다. 양사간 협력 범위는 후보물질 도출부터 비임상 단계까지다. 하지만 임상 개발과 적응증 확장 등은 추후 논의하기로 한만큼 협력 범위가 확대될 가능성도 높다.이번 양측의 공동 신약개발의 동기는 2가지다. 개발이 쉽지 않은 희귀질환 약물이지만 약값이 비싼데다 미국식품의약국(FDA)
고셔병의 치료약물 선택 기준으로 안전성과 편의성이 부각되고 있다. 희귀질환인 고셔병은 특정효소의 결핍으로 세포내 당지질이 축적돼 신체조직과 장기에 진행성 손상을 일으키는 리소좀축적질환(LSD) 중 하나다. 환자 1명 당 연간 치료비가 2~3억에 달하지만 국가가 지원한다.서울아산병원 의학유전센터 이범희 교수는 26일 열린 샤이어코리아LSD클래스에서 "현재 국내 출시된 고셔병 치료제 효과에 큰 차이가 없다"면서 "환자에게 자세한 설명과 함께 약물 선택권을 주면 대부분 편의성이 높은 약물을 고른다"고 밝혔다.현재 국내에 출시된 고셔병 약
사노피 젠자임(대표: 박희경)의 1형 고셔병 경구용 치료제 세레델가(성분명: 엘리글루스타트)가 국민건강보험 요양급여의 적용 기준 및 방법에 관한 세부사항 고시에 따라 11월 1일부터 건강보험급여를 적용받게 된다.세레델가는 기존에 표준요법으로 사용되어 왔던 정맥 주사 형태인 효소대체요법(Enzyme replacement therapy, ERT)과 달리 1일 1~2회 복용하는 제 1형 고셔병 경구형 1차 치료제로 복용편의성을 높였으며, 효소대체요법과 유사한 효과를 입증 받아 2014년 미FDA의 승인 이후 2015년 국내 허가를 받았다.세레델가의 건강보험 급여 기준은 CYP2D6 유전형 검사 상 △CYP2D6 느린 대사자(PM), △중간 대사자(IM) 혹은 △빠른 대사자(EM)로서 1형 고셔병 (
샤이어코리아(대표 문희석)가 2017년 1월 1일자로 유전질환사업부를 출범하고 국내 유전질환 치료제 사업을 본격화한다고 밝혔다.샤이어코리아의 이번 유전질환사업부의 출범은 자사의 혁신적인 치료제들을 보다 빠르게 국내 도입하고 안정적으로 공급하기 위한 관리 체계를 구축해 나가기 위함이다. 그 일환으로 국내 파트너사를 통해 공급했던 파브리병 치료제 ‘레프라갈주(아갈시다제 알파)’, 고셔병 치료제 ‘비프리브주(베라글루세라제 알파)’를 직접 국내 공급 및 관리에 나서기로 했다.문희석 샤이어코리아 대표는 “이번 유전질환사업부 출범을 통해 국내 환자들에게 다양한 치료옵션을 보다 빠르게 제공하고 환자들이 최적의 치료를 안정적으로 받을 수 있도록 보장하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.
녹십자(대표 허은철)가 5일 이수앱지스(대표 김대성)와 희귀질환 치료제 국내 공급을 위한 사업 협력(Business Alliance) 계약을 체결했다.이번 계약으로 녹십자는 이수앱지스의 고셔병 치료제 ‘애브서틴’의 국내 유통 및 판매를 공동으로 담당한다. 양사는 지난 2014년부터 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 판매를 공동으로 진행하고 있다.고셔병과 파브리병은 리소좀(세포 내 소기관 중 하나) 내 특정 효소 결핍으로 이상 세포가 축적되는 유전성 대사 질환이다. 그 세포가 뼈의 골수, 간, 비장에 축적이 되면 간과 비장이 커지며 다양한 골질환이 발생하고 신경증상을 유발한다. 국내 환자수는 각각 100명 내외 정도다.허은철 녹십자 사장은 “환자수는 적지만 반드시 필요한 치료제를 개발해 낸 양사가 협업을
국내 제약기업의 중동시장 진출이 확대될 것으로 기대되고 있다.박근혜 대통령의 이란 국빈방문 경제사절단으로 참여했던 국내 제약산업계가 현지 기업들과 잇달아 수출계약을 체결하는 등 중동시장 공략을 가속화했다.한국제약협회 이경호 회장은 2일 이란 수도 테헤란에서 열린 한-이란 비즈니스파트너십 행사에서 이란제약협회 케브리아에 자데 회장과 양국가간 제약산업간 교류협력 증대를 위한 MOU를 체결했다.이어 JW중외제약과 녹십자의료재단도 현지 기업측과 각각 수액공장과 실험실 건설 계약을 체결했다. 이수앱지스는 이란의 파라텝 아인사와 고셔병 치료제 '애브서틴' 수출 MOU를, CMG제약은 조현병치료제와 발기부전치료제의 수출 계약을 맺었다.이란은 중동과 북아프리카지역내에서 2위의 경제규모를 갖고 있으며, 의약품
희귀질환 및 스페셜티 분야를 선도하고 있는 세계적인 생명공학 제약기업 샤이어가 샤이어코리아(대표 문희석)의 공식출범했다.영국에 본사를 둔 샤이어는 전세계 70여개 국가에서 파브리병, 고셔병, 뮤코다당증, 유전성혈관부종, 본태성혈소판증가증, 부신기능저하증, 단장증후군 치료제 등 희귀질환 환자를 위한 의약품의 개발 및 상업화를 선도하는 생명공학 제약기업이다.현재 희귀질환 및 스페셜티 분야에서 60여건 이상의 연구개발이 파이프라인내에서 진행되고 있으며, 2020년까지 30여개 이상의 새로운 혁신적인 치료제를 출시할 예정이다.최근에는 희귀질환 치료제 전문 제약사인 박스앨타(Baxalta)와 인수합병해 희귀질환 치료제의 글로벌 리더로서 입지를 굳히고 있다.샤이어는 그동안 다양한 국내 파트너사와 함께 파
녹십자(대표 허은철)는 ‘헌터라제’가 지난 9일부터 13일까지 미국 플로리다 주 올란도에서 열린 ‘제11차 연례 리소좀 질환 네트워크 월드 심포지움’에서 ‘New Treatment Award’를 수상했다고 16일 밝혔다.‘New Treatment Award’는 리소좀 질환 네트워크가 매년 리소좀 질환 분야에서 중대한 기여를 한 치료제를 선정하여 수여하는 상으로, 헌터라제가 북미 지역에서 출시하기도 전에 수상한 것은 이례적이라는 평가다.리소좀(세포 내 소기관 중 하나) 질환은 통상 리소좀 내 특정 효소 결핍으로 생기는 질환들이다. 헌터증후군, 고셔병, 파브리병, 폼페병 등이 해당되며 효소대체요법(ERT, enzyme replacement therapy)을 가능케 하는 약제들로 환자들은 치료를 받고 있다
젠자임의 성인 1형 고셔병 경구용 치료제가 유럽위원회로부터 발매승인을 받았다.엘리글루스타트(성분명) 캡슐제는 엘리글루스타트의 대사속도가 더 빠르거나 대사속도 측정이 불가능한일부 성인 환자에 사용할 수 있다.이상반응은 대부분 경증이고 일시적으로, 가장 흔히 보고된 이상반응은 설사이며 환자의 약 6%에서 발생했다.엘리글루스타트는 지난 해 8월 미FDA 승인을 받았으며, 현재다른 나라에서도 허가 심사 중이다.
젠자임의 경구용 성인1형 고셔병치료제 '서델가' 캡슐제가 EU로부터 발매승인을 받았다.서델가는 골수 등 광범위한 조직에 분포하는 글루코실세라마이드 신타제(glucosylceramide synthase)의 활성을 억제하는 세라마이드 유사체 저해제 일종으로, 1형 고셔병 환자들의 글루코실세라마이드의 생성량을 감소시킨다.고셔방 환자들을 대상으로 한 임상에서 가장 빈도높은 부작용은 설사였지만 대부분 경증이었다. 서델가는 지난해 8월 미FDA의 발매허가를 받았다.
㈜젠자임코리아(www.genzyme.co.kr, 대표이사: 박희경)와 미국본사 젠자임 코퍼레이션(이하 “젠자임”)은 제2차 인터내셔널 고셔병 컨퍼런스와 제16회 아시아 LSD 심포지엄을 오는 9월 26일~27일 양일간 서울 코엑스 인터컨티넨탈호텔에서 개최한다고 밝혔다.이번 행사는 연구 및 데이터가 부족한 희귀질환 분야에서 아시아 및 전세계 의료진들이 모여 임상 경험과 최신 치료 경향을 공유한다는 점에서 그 의미가 크다.26일에는 전세계 10,000명 미만으로 발생하는 유전질환인 고셔병의 뼈 합병증을 주제로 12개의 강연 및 발표가 진행될 예정이며, 27일에는 ‘두 세기간의 효소대체요법: 성과와 도전 과제’를 주제로 지난 20년간의 LSD 치료 과정을 조명한다.이번 학술 행사는 관심 있는 의료진이라
사노피社와 젠자임社가 개발중인 경구용 1형 성인 고셔병 치료제 서델가(성분명 엘리글루스타트)가 미FDA로부터 우선심사 대상으로 지정받았다.우선심사 대상 지정을 받은 약물은 향후6개월 이내 승인여부가가려지게 된다.이번 서델가의 허가신청은 29개국 400여명을 대상으로 한 임상결과와 효소 대체요법에서 전환한 환자를 대상으로 한 3상 임상시험 결과를 근거로 제출됐다.한편 서델가는 지난 10월 말 유럽 의약품감독국의 허가를 받았다.
식물유래 의약품의 생산, 임상시험 승인 및 허가 등에 대비하기 위한 내용이 담긴 ‘형질전환식물 유래 가이드라인’이 발간된다.10일 식품의약품안전평가원은의약품 개발자들이 식물 유래의약품을 형질전환식물체에서 생산할 때 고려해야 할 사항과 관련 규정에 대해‘형질전환식물유래 재조합의약품 개발시 고려사항에 관한 가이드라인(안)’을 제시한다고 밝혔다.이번 가이드라인은의약품 제조과정에서의 숙주식물과 형질전환식물의 특성규명을 하는 방법과 환경 고려사항(밀폐조치), 제조 및 공정관련 고려사항과안전성과 유효성을 평가하기 위한 비임상 시험 고려사항, 임상 시험 고려사항 등의 객관적인 평가방법을 담고 있다.가이드라인은 평가원 홈페이지(http://www.nifds.go.kr)또는 식약청 홈페이지(http://kfda.
지난해부터의약품 허가 및 신고 건수가 가파르게 줄고 있는 것으로 나타났다. 식품의약품안전청이 집계한올해 상반기 의약품 허가·신고 건수는 총 2,612품목(허가 196, 신고 2416)으로 2008년 상반기인 3,464품목에 비해 24.6% 감소한 것으로 나타났다.2008년에는전년 대비 31%가 감소한 총 5,650건이 허가됐다. 이같은 모습은 지난 2005년 1321건, 2006년 6971건, 2007년 8221건과 같이매년 꾸준히 증가했던 것과대조적인 모습이다.특히 의약품 허가의 경우 감소폭이 더 크게나타나고 있다.올 상반기까지 총 196품목이 승인됐는데 이는 전년대비(878건) 4분의 1수준이다.이에 대해 식약청 측은 “2008년 7월 1일부터 전문의약품에 있어 품목별 사전 GMP평가가 의무화됨에
항체 치료제 전문기업 이수앱지스는 아르헨티나 엘리아(ELEA)사에 바이오시밀러의약품인 고셔병 치료제(ISU 302)의 원료 공급 및 기술 이전 계약을 체결했다고 13일 밝혔다. 이수앱지스 고셔병 치료제의 해외 진출은 2008년 브라질에 750억 원 규모 수출계약 이후 이번이 두번째다.이수앱지스는 고셔병 치료제 세레자임(Cerezyme)의 바이오시밀러인 ‘ISU302’의 완제 동결 건조 공정에 대한 기술을 이전하고 엘리아는 2010년부터 아르헨티나에 현지 판매를 시작할 방침이다. 이수앱지스는 아르헨티나 품목 허가 완료 시점에 20만달러의 성공보수를 받고 제품 현지 공급 초기 5년 동안 아르헨티나 순 매출액의 3%를 로열티로 받는다.이수앱지스 최창훈 사장은 “오리지널 의약품과 동일한 효능을 환자에
이수앱지스는 30일 브라질 제약사인 ‘유로파마’사와 고셔병 치료제 ‘ISU302’의 공동 임상시험 및 수출계약을 체결했다고 밝혔다. ‘ISU302’는 고셔병의 유일한 치료제인 미국 제자임사 '세레자임'의 세계 최초의 바이오시밀러(생물학적 제제 제네릭)이다.이수앱지스는 유로파마사에 브라질 독점영업권을 부여, 5년 동안 브라질 단일국가에서만 750억 원 이상의 매출을 올릴 것으로 기대하고 있다. 또 임상 시험에 소요되는 비용 전액을 유로파마사가 부담하게 돼, 이수앱지스는 비용적인 이점까지 확보하게 됐다는 평가다.고셔병은 유전자 이상에 의해 ‘글루코세레브로시데이즈’라는 효소가 결핍되어 생기는 유전병이다. 이 병에 걸리면 낡은 세포들이 간과 비장, 골수에 축적되어 심각한 경우 중추신경계 손상으로 죽음에 이르
한독약품이 악텔리온 파마수티컬즈 코리아의 뇌혈관 경련 예방 및 치료제를 도입한다. 이를 위해 양사는 지난 7일 한독약품 본사서 라이센스 계약을 체결했다.이번 계약으로 한독약품은 악텔리온社와 공동으로 클라조센탄의 글로벌 3상 임상시험(CONSCIOUS-2)에 참여하고, 향후 국내 시판 허가 시 클라조센탄의 영업·마케팅을 담당하게 된다. 클라조센탄은 악텔리온社에서 개발한 엔도텔린 수용체 길항제(Endothelin receptor antagonist)로 뇌동맥류 파열로 인한 지주막하 출혈에 따른 뇌혈관경련의 예방 및 치료제로 허가받기 위해 3상 글로벌 임상이 진행되고 있다. 지주막하 출혈은 전체 환자의 약 10~30%가 병원에 오기 전에 사망에 이르는 치명적 질환이며, 수술 등 적절한 치료 후에도 5~
머지않아 동아제약에 바이오의약품 전문제약사라는 수식어가 붙게 될 전망이다. 26일 동아제약이 공개한 생물의약품 파이프라인은 모두 14개로 바이오의약품에 사활을 걸고 있다고 해도 과언이 아니다.내용을 보면, 단백질 의약품분야에는 DA-3051(다발성경화증치료제), DA-3811(고셔병 치료제), DA-3808(혈우병치료제), DA-3201(중증 천식치료제) 등 4종이 있다.또 서방형 및 지속성 단백질치료제는 DA-3021(C형 간염치료제), DA-3031(백혈구감소증), DA-3091(당뇨병치료제), DA-3003(왜소증) 등 역시 4종이 개발 중이다.유전자의약품 분야는 HB-110(B형 간염 치료제), GX-12( AIDS 치료제), DA-3607(암 유전자치료제)가 있으며 항체치료제 분야는 DA-3853(
건강보험심사평가원(원장 신언항)은 보건복지부의 고시에 따라 지난 1일부터 의료급여 정신과 입원 1일당 정액수가에는 6%의 정신요법료가 포함된 것으로 본다는 심사지침을 마련공개했다. 따라서 정신과 전문의료급여기관은 진료기록부 등을 반드시 기록유지해야 진료비 조정 등의 불이익을 최소화할 수 있을 것으로 보인다. 또한 의료급여비용의 본인부담 산정특례대상이 되는 만성질환 범위를 고셔병환자에서 대사장애환자로, 18세 미만 소아암환자에서 암환자로 확대함에 따라 종전의 고셔병환자(V007)는 대사장애환자(V117)로, 18세미만 소아암환자(V011)는 암환자(V027)로 변경 기재하여야 한다고 밝혔다.한편 심평원 관계자는 “본인부담금 상한제 실시와 관련해 2종 수급권자의 입원명세서에 대해서는 지난 7월1일을 기점으로 분