한국BMS제약이 골수섬유증 치료제 인레빅(성분명 페드라티닙)을 이달 1일 출시했다. 인레빅은 룩소리티닙 이후 2차 치료 옵션이 없었던 골수섬유증 시장에 10년만에 등장한 약물이다.회사에 따르면 인레빅은 JAK2 유전자 변이만을 선택적으로 억제하는 메커니즘을 갖고 있다. 따라서 룩소리티닙으로 치료한 성인 환자의 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유증과 관련된 비장비대 및 이로 인한 증상을 개선할 수 있다고 알려져 있다.순천향대 부속 서울병원 종양혈액내과 원종호 교수는 "룩소리티닙을 중
은평성모병원이 지난 1월 중증혈액질환 치료를 위한 조혈모세포이식 100례를 국내 최단기간 달성했다고 밝혔다.2019년 4월 개원과 함께 혈액병원 운영에 들어가 같은 해 7월 첫번째 조혈모세포 이식을 시행한 이후 3년만이다.이식례 가운데 질환 별로는 다발골수종이 41례로 가장 많았고, 급성골수성백혈병이 29례, 림프종이 12례로 뒤를 이었다. 나머지는 급성림프구성백혈병, 만성골수성백혈병, 골수이형성증후군, 아밀로이드증, 재생불량성빈혈, 골수섬유증 등이었다.이식 형태 별로는 자가조혈모세포이식이 53건, 다른 사람(기증자)의 조혈모세포를
노바티스의 골수섬유증치료제 자카비(성분명 룩소리티닙)가 환자의 전체 생존기간을 연장한다는 연구결과가 나왔다.노바티스는 자카비의 리얼월드데이터 연구결과가 유럽혈액학회에서 발표됐다고 23일 밝혔다.이 연구 대상자는 65세 이상 골수섬유증환자 약 1,400명. 이들을 자카비 처방군(272명)과 비처방군(1,127명)으로 전체 생존기간을 관찰했다.그 결과, 비처방군(44.4개월) 대비 처방군에서 생존기간이 연장됐다. 처방군 대상자는 현재 생존해 있는 상태이며 사망위험은 39% 낮아졌다. 투여 1년째 생존율(82.8% 대 72.5%)과 2년
가톨릭대학교 서울성모병원 선도형 면역질환융합연구사업단 김명신 교수(진단검사의학과)팀이 개발한 골수증식성종양의 발병 원인 유전자 CALR 분석 기술이 지난 4월 보건복지부 신의료기술로 등재되었다.진성적혈구증가증, 특발성 혈소판 증가증, 일차성 골수섬유증을 포함하는 골수증식성종양의 발병 원인 유전자로는 JAK2 및 MPL이 알려져 있다.최근 CALR 유전자가 골수증식성종양의 발병 원인으로 밝혀지고 CALR 유전자 변이를 갖는 환자들은 혈소판 수가 높고 백혈구 수가 낮은 등의 특징을 가져 질병의 종류 및 진행 양상이 다른 유전자 변이와 달라 이를 시급히 임상 진료에 도입하는 것이 환자들을 위해 반드시 필요한 실정이다.CALR 유전자 돌연변이는 L367fs*46 (제1형)과 K385fs*47 (제2형)의
한국노바티스㈜ (대표: 브라이언 글라드스덴)는 골수섬유증 치료제 ‘자카비(성분명: 룩소리티닙)’가 보건복지부 요양급여 적용 기준 밎 방법에 관한 세부사항 고시에 따라 오는 3월 1일부터 보험급여 혜택을 적용받게 됐다고 밝혔다.자카비의 건강보험급여 적용 기준은 중간위험군 또는 고위험군 일차성 골수섬유증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유증, 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 성인 환자의 경우이다.자카비는 국내에서 5mg, 15mg, 20mg 세 가지 용량이 허가됐으며, 환자들의 권장 초회 용량은 혈소판 수에 근거하며 1일 2회 복용한다.한국노바티스 항암제사업부 곽훈희 대표는 “자카비는 골수섬유증 환자들의 비장비대 증상 등을 개선시켜 환자들의 전반적인 삶의 질을 향상시켜 주는 혁신적 치료제”라며, “
골수암의 일종인 골수섬유증을 치료하는 약물룩솔리티닙(ruxolitinib)이 원형탈모 치료에 효과가 있다고미국 컬럼비아대학 라파엘 클라이네스(Raphael Clynes) 교수가Nature Medicine에 발표됐다.원형 탈모증은 T세포에 의한 모발의 손상으로 인한 자가면역질환이다.교수는쥐실험 결과 룩솔리티닙이 모낭을 파괴하는 면역세포를 없애는지를 조사하고 동시에3명의 원혈탈모증 환자을 대상으로연구를 실시했다.그 결과,쥐실험에서는 빠진 털이 자리는 효과를 보였으며, 탈모환자에서도 1일 2회 룩솔리티닙을 복용시킨 결과 5개월만에 전체 모발이 다시 성장한 것으로 나타났다.원형탈모는 주로 젊은 사람에게자주 나타나는데머리가 빠졌다가 재성장하기도 하고그대로 대머리가 되는 경우도 있다.클라이네스 교수는
지난 달 11일 한국노바티스가 개최한 ‘골수증식성종양 전문가 포럼’에서 국내 희귀혈액암 골수섬유증 환자 40여명을 대상으로 한 자카비의 임상결과가 처음으로 공개됐다.2012년 9월부터 국내 12개 의료기관에서 평균 7.6개월간 치료를 받은 환자들의 평균연령은 66세였으며, 골수섬유증 유병기간은 22.3개월이었다. 대부분의 환자가 중증도-2(62.2%)와 고위험군(13.5%) 환자였으며, 중증도-1 및 저위험군 환자도 일부 포함 되어있었다.치료 결과, 74.2%의 환자에서 비장의 크기가 35% 이상 감소했다.임상결과 발표를 맡은 화순 전남대병원 혈액종양내과 김여경 교수는 “자카비 치료를 받은 국내 환자들에게서 글로벌 임상연구 COMFORTⅠ, Ⅱ 와 마찬가지로 치료제의 내약성 및 뛰어난 치료효과를
노바티스의 골수섬유증 표적치료제 자카비®(성분명 룩소리티닙)가 골수섬유증의 조직학적 섬유화 개선에 효과가 있다는 연구결과가 미국 시카고에서 개최된 ASCO에서 발표됐다.미 MD앤더슨암센터는 기저시점 및 24개월(67명)과 48개월(17명)에 골수검사를 시행한 자카비 사용 환자의 치료결과와 기존 골수섬유증 증상조절을 위해 쓰이던 대증적 치료방법인 하이드록시유리아 코호트에서 무작위 추출한 환자의 치료성적을 분석했다.그 결과, 자카비 24개월 치료환자 57%에서 골수 섬유화가 안정되었고, 15%의 환자에서는 골수섬유화의 조직학적 개선이 확인되었다. 또한, 48개월 장기치료 결과 골수섬유화 안정비율은 53%, 섬유화가 개선된 환자의 비율은 24%인 것으로 나타났다.문학선 한국노바티스 항암제사업부 대표는
골수섬유증 치료제 자카비(성분명 룩소리티닙)가 1월 21일 식품의약품안전청 승인을 받았다고 한국노바티스가 밝혔다.골수증식에 관여하는 JAK 신호 경로를 타깃으로 작용하는 이 약물은 중간위험군 또는 고위험군 골수섬유화증; 일차성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자에 사용할 수 있다.자카비는 309명의 환자를 대상으로 24주간 실시한 COMFORT-Ⅰ 3상 임상연구 결과, 치료 환자의 41.9%에서 비장 크기가 임상시험 시작 시기에 비해 35% 이상 감소했다.또한 COMFORT-II의 2년간 후속 연구결과 자카비 치료 환자의 48.3%에서 비장 크기가 35% 이상이 감소했으며 ITT(Intend-to-treat)분석에서는 지금까지 나온 최적의 치료를
노바티스의 골수섬유증 치료제 자카비(INC424, 룩소리티닙)가 유럽위원회의 승인을 받았다. 이 약물은 원발성 골수섬유증(만성 특발성 골수섬유증이라고도 함), 진성적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 성인 환자의 증상과 질환 관련 비장비대증 치료를 위해 개발된 경구용 JAK 1 및 JAK 2 억제제다.이번 승인의 근거가 된 COMFORT(COntrolled MyeloFibrosis Study with ORal JAK Inhibitor Therapy) 연구에 따르면 자카비는 골수섬유증의 발병 메커니즘을 직접 타깃으로 하기 때문에, JAK 돌연변이 상태, 질환 아형, (하이드록시우레아를 포함한) 이전 치료 등 환자개개인의 상태나 여부에 상관없이 일괄적으로 비장의 비대를 유의하
미국·미네소타주 로체스터-메이요클리닉 혈액학 아얄루 테페리(Ayalew Tefferi) 교수가 혈액질환인 골수섬유증의 최신 생존데이터이자 젊은 원발성골수섬유증환자에 대한 연구로는 역대 최대 규모의 결과를 Mayo Clinic Proceedings에 발표했다. 최근 10년새 뚜렷 개선골수섬유증은 골수가 섬유화되어 혈액세포의 정상적인 생산기능에 장애를 일으키는 심각한 질환. 골수가 광범위하게 손상되고 중증 빈혈, 탈력감, 피로를 초래하고 비장이나 간의 종대가 나타나는 경우가 많다.연구책임자인 테페리 교수는 “과거 20년 동안 원발성골수섬유증 관리에서 다양한 치료가 시도돼 왔지만 생존에 관한 이득은 아직 확인되지 않고 있다”고 말해 이번 연구에 대한 의미를 부여했다.이번 연구에서는 골수섬유증환자 특
【시카고】 복합성국소동통증후군(CRPS) 치료에 thalidomide(Thalomid)가 유망하다는 3건의 예비적 연구가 미국동통학회(APS)에서 보고되는 등 이 약물에 대한 새로운 적응이 제시됐다.CRPS에는 여성이 남성의 2~3배 많이 이환되며 그 증상은 작열통, 뼈와 피부의 변성, 땀의 과다분비, 통각감수성의 항진 등이다.현재 단독 또는 병용으로 지속적인 동통 완화효과를 보이는 약제는 발견되지 않고 있다. 이번 thalidomide의 정확한 작용기전은 밝혀지지 않고 있으나 항염증작용이 관여하고 있는 것으로 보고 있다.이번 임상시험의 발단은 메이요클리닉(미네소타주 로체스터) Vincent Rajkumar박사가 약 2년 전에 발표한 연구결과였다.3건의 임상시험 데이터를 종합하면 thalidomide의 단독
【뉴욕】 코넬대학(뉴욕) 임상내과학 Richard T. Silver교수는 제1회 화학요법기금심포지엄에서 조혈계 악성질환에 대한 비 골수제거적 동종간세포 이식술(nonmyeloabative allogenic stem cell transplantation)에 대해 중요한 연구결과를 발표했다.9례 중 6례에서 헤마토크리트 개선Silver교수는 골수양 화생을 병발한 골수섬유증을 치료하기 위해 골수제거 후에 간세포 구조를 이용하는 새로운 수법을 설명하고 『이 새로운 방법으로 병소 부위에서 조혈작용의 회복을 증명하는데 성공했다』고 말했다.교수는 새로운 방법이 이 치사성 질환의 치료방법을 제시했다고 보고 있으며 검토대상이 된 9례의 환자 중 6례에서 다양하게 헤마토크리트가 개선됐다고 말한다.새로운 치료법을 받은 9례