줄기세포·CAR-T 세포치료제를 활용한 임상연구가 시작될 것으로 보인다.
보건복지부(장관 정은경)는 11월 20일 열린 2025년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 총 8건의 재생의료 실시계획 중 3건을 '적합'으로 의결했다고 밝혔다. 나머지 3건은 부적합, 2건은 추가 논의가 필요하다고 판단됐다.
적합 판정을 받은 3건은 줄기세포 및 CAR-T 세포치료제 등을 활용한 고위험 임상연구로 3건 근골격계 질환부터 중증 자가면역질환까지 다양한 분야에 새로운 치료 가능성을 제시했다.
첫 번째 승인 연구는 회전근개 부분층 파열 환자에게 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포를 주사로 투여하는 고위험 임상연구다.
이 세포는 기존에 회전근개 대파열 환자를 대상으로 진행한 선행 연구(R-3-0013)에서 안전성이 확인됐으며, 이번 연구는 무작위·이중맹검·대조군 설계를 적용해 유효성을 객관적으로 평가한다. 수술 없이 줄기세포만으로 회전근개 회복을 시도하는 방식이라는 점에서 관심이 크다.
두 번째는 유도만능줄기세포(iPSC)에서 만든 연골세포 집합체(MIUChon)를 무릎 관절강 내 주사하는 고위험 임상시험이다. 이 치료제는 이미 소규모 선행연구(R-3-0012)에서 단기 안전성이 확인됐으며, 이번 후속 연구는 연구대상자를 확대하고 글로벌 임상 기준에 맞춘 무작위·이중맹검·위약대조 방식으로 효과와 안전성을 평가한다. 퇴행성 관절염을 근본적으로 치료할 수 있는지 검증하는 임상으로 주목된다.
세 번째는 소아청소년 난치성 전신홍반루프스(SLE) 환자에게 CD19 CAR-T 세포치료제를 투여하는 연구다.
CAR-T 치료는 혈액암 치료에 주로 사용돼 왔으나, 최근 난치성 루푸스 대상 글로벌 연구에서 유의한 효과가 보고되며 주목받고 있다. 국내에서는 성인 루푸스 대상 CAR-T 임상은 이미 식품의약품안전처의 승인을 받았지만 소아청소년 대상 임상은 이번이 처음이다.
소아 루푸스는 성인보다 질환이 더 공격적이며 주요 장기 침범률도 높아 새로운 치료 옵션이 절실하다는 점에서 해당 연구의 의미가 크다.
식약처는 이들 세 과제 모두에 대해 '고위험 임상연구 신속·병합 검토'를 진행해 제출자료가 타당하다고 심의위원회에 통보했으며, 승인된 재생의료기관은 식약처 승인 후 임상연구를 진행하게 된다.
김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은
"중대·희귀·난치질환의 새로운 치료 가능성을 열기 위한 연구에 대해 안전성과 필요성을 종합적으로 검토하고 있다"며 "연구자들이 계획을 수립하는 데 도움을 줄 수 있도록 사전상담 제도도 운영 중으로 적극 활용해달라"고 밝혔다.