비정형 용혈성 요독증후군 치료제 울토미리스(성분 라불리주맙)의 치료 접근성이 높아졌다.
한국아스트라제네카(대표 전세환)는 10월 24일 서울 웨스틴조선호텔에서 기자간담회를 통해 울토미리스의 보험급여 기준이 완화되면서 더 많은 환자에서 신속하게 치료받을 수 있게 됐다고 밝혔다.
비정형 용혈성 요독증후군(aHUS, atypical Hemolytic Uremic Syndrome)은 체내 면역 보체 시스템이 과활성화되어 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 일으키는 희귀질환이다.
치료 시기를 놓치면 급속히 말기신부전으로 진행될 수 있지만, 까다로운 급여 기준 때문에 환자들이 제때 치료받기 어려웠다. 실제로 2018년부터 2025년까지 aHUS 사전심의제 승인율은 18%에 불과했다.
이번 급여 기준 완화 개정에 따르면 울토리미스는 혈소판 감소 등 5개 지표 중 3개 이상 충족할 경우 급여 인정을 받을 수 있게 됐다. 또한 ADAMTS-13 활성 검사 결과없이도 혈소판 수 30×10⁹/L 이상이면 사전신청서를 내면 즉시 투여할 수 있다.
그리고 투여 2개월째 및 이후 6개월마다 효과를 평가해 치료 지속 여부를 판단하는 등 명확한 중단 기준을 제시해 투약 예측 가능성과 환자 안전성을 높였다.
아울러 aHUS로 인한 말기신부전 환자가 이식 전후 치료가 필요한 경우에도 급여를 받을 수 있으며, 솔리리스에서 울토미리스로 교체 투여시에도 급여 인정을 받을 수 있다.
고대안암병원 김명규 교수(신장내과)는 "aHUS 경과는 치료 타이밍에 따라 결정된다"며 "이번 급여 기준 완화로 임상의가 환자 상태에 따라 신속히 치료를 결정할 수 있는 환경이 마련됐다"고 강조했다.
한국아스트라제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 "올해 1월 울토미리스 급여 적용이 첫걸음이라면, 이번 완화는 환자들의 치료 골든타임을 앞당기는 전환점"이라고 말했다.