척수성근위축증치료제 '스핀라자 '국내허가
척수성근위축증치료제 '스핀라자 '국내허가
  • 김준호 기자
  • 승인 2018.01.08 12:52
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바이오젠코리아

[메디칼트리뷴 김준호 기자]   바이오젠 코리아의 척수성근위축증치료제 스핀라자(성분명: 뉴시너센)가 지난달 29일 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 밝혔다. 척수성 근위축증(SMA)은 척수와 뇌간의 운동신경세포 손상으로 근육이 점차 위축되는 신경근육계 유전질환이다.

스핀라자는 생후 6개월 이하의 SMA 중증 영아 121명을 대상으로 진행된 3상 임상시험인 ENDEAR에서 위약 대비 운동기능이 유의하게 개선된 것으로 확인됐으며, 생존율도 높아진 것으로 나타났다.

일부 환아에서는 도움없이 앉거나 설 수 있고 걷기도 하는 등 스핀라자 조기치료시 우수한 치료 효과를 기대할 수 있는 것으로 입증됐다.

또다른 3상 임상시험인 CHERISH의 중간 분석 결과에서도 스핀라자가 운동기능을 통계적으로 임상적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.

돌연변이 단백질의 유전자 정보를 억제하는 스핀라자는 5번 염색체(5q) 돌연변이로 생존운동신경원 단백질이 감소해 발생하는 척수성 근위축증을 치료한다. 

요추천자로 경막 내 투여하며 척수성 근위축증 진단 후 가능한 빨리 0일, 14일, 28일, 63일에 투여를 시작하고 이후에는 4개월마다 투여한다.

스핀라자는 2016년 12월 미국을 시작으로 2017년에는 유럽과 캐나다, 호주, 일본 등의 보건당국 승인을 받았으며, 제약계 노벨상인 프리갈리엥어워드에서 지난해 최고 바이오테크놀로지 제품상(Best Biotechnology Product)을 수상한 바 있다.
 


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