로슈의 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD) 재발예방제 사트랄리주맙(제품명 엔스프링)의 실제 임상효과가 확인됐다.
일본 도호쿠대학 신경과 연구팀은 자국의 전국 진료데이터를 후향적으로 분석해 신경과학 분야 국제학술지(Multiple Sclerosis and Related Disorders)에 발표했다.
NMOSD(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder)는 항아쿠아포린4(AQP4) 등 자가항체로 인해 중추신경계에 발생하는 희귀 자가면역질환이다. 시신경과 척수에 염증이 발생해 시력상실, 보행장애, 사지마비 등의 심각한 증상을 유발할 수 있다.
항인터루킨(IL)-6 수용체 리사이클링 단클론 항체 사트랄리주맙은 지난 2019년 국제학술지 NEJM과 란셋 신경학저널에 발표된 3상 이중맹검 무작위화 비교시험(RCT) SakuraSky(스테로이드와 병용요법: 참가자 25% 일본인) 및 SakuraStar(단일요법 일본인 비포함)에서 재발 예방 효과가 확인됐다.
사트랄리주맙의 실제 임상 효과를 검증한 이번 연구의 주요 평가항목은 사트랄리주맙 투여 후 360일 째 경구 스테로이드 투여를 하루 0mg로 감량시 무재발 유지 환자 비율이다.
대상자는 사트랄리주맙을 최초 투여한 NMOSD 환자 131명(여성 119명). 평균 53세로 122명(93%)이 경구스테로이드, 55명(42%)이 면역억제제(아자티오프린, 탈리도마이드 등)를 사용해 왔다. 6명(4.6%)은 생물학적 제제(토실리주맙, 에클리주맙 등) 투여경험을 갖고 있었다.
대상자 가운데 111명은 사트랄리주맙 투여 전 360일 관찰 데이터가 있었으며, 이 기간 중 재발 횟수는 평균 0.6회였다. 사트랄리주맙 투여기간(중앙치)은 197.0일이며 125명(95.4%)이 투여 후 재발되지 않았다. 6명(4.6%)은 90일 내 재발했으며, 이 가운데 2명은 7일 내 재발했다.
사트랄리주맙을 360일 이상 투여한 환자는 21명이며 이 가운데 6명(28.6%)은 경구 스테로이드를 전혀 투여하지 않아도(하루 0mg) 무재발을 유지했다(2명은 사트랄리주맙 투여전 경구 스테로이드 비투여).
이같은 결과에 근거해 연구팀은 "1년 무재발률 95.4%라는 결과는 2건의 3상 임상시험 결과를 입증하는 것"이라고 결론내렸다.
다만 3상 임상시험과 몇가지 차이점을 고려해야 한다고 말했다. 즉 대상자 차이[3상 임상시험은 고질환 활동성(스크리닝 전 2년간 재발이 2회 이상) 환자 vs 이번 연구는 비교적 안정된 환자(사트랄리주맙 투여 전 평균 재발 횟수 0.6회)], 재발 정의 차이(프로토콜에 근거한 엄격한 정의 vs 3일 이상 스테로이드 펄스요법이나 혈장교환요법, 시신경염에 대한 면역글로불린요법 등 급성기치료 실시), 관찰기간 차이(각각 92.3주 및 107.4주 vs 197일)