GC녹십자가 글로벌 희귀질환치료제 개발에 나섰다.

회사는 20일 미국 스페라젠사와 희귀난치성질환인 숙신알데히드탈수소효소결핍증(SSADHD) 치료제 공동개발 계약을 맺었다고 밝혔다.

이 질환은 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환으로 백만명 중 한명에서 발생한다고 알려져 있다.

전증 및 운동 능력∙지적 발달 지연이 주요 증상이며 현재는 치료제가 없어 증상 완화를 위해 항경련제를 처방하고 있다.

이번 계약으로 GC녹십자는 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드(plasmid) 관련 특허에 대한 권리를 부여 받는다. 이 특허의 독점권은 워싱턴주립대학이 갖고 있다.

약물 개발 과정에서 GC녹십자는 개발부터 임상, 바이오마커 연구 등을 진행하며, 스페라젠은 미국 현지에서 미식품의약국(FDA)과 개발 회의 및 신생아 스크리닝 과정을 담당한다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 협력을 통해 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것"이라며 환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다는 의지도 밝혔다.
 

저작권자 © 메디칼트리뷴 무단전재 및 재배포 금지