정상형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 빈다맥스 캡슐 61mg(성분명 타파미디스)이 국내허가됐다.
한국화이자가 개발한 이 약물은 ATTR-CM 성인 환자의 치료를 위해 허가 받은 최초이자 유일한 치료제로 1일 1회 1캡슐 복용한다.
이번 허가는 441명의 ATTR-CM 환자 대상 3상 임상시험인 ATTR-ACT 연구 결과에 근거했다. 이들을 타파미디스 80mg군, 20mg군, 위약군에 2:1:2 비율로 무작위 배정해 사망과 심혈관 관련 빈도를 평가했다.
6분 보행검사로 측정한 결과, 연구시작 30개월째 위약군 대비 타파미디스군은 사망 및 심혈관질환 입원 위험이 30% 유의하게 낮았다.
ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지고 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 치명적인 진행성 희귀질환이다.
ATTR-CM 환자는 아밀로이드가 축적돼 급속도로 예후가 악화될 수 있으며, 진단받은 후 사망까지 약 2~3.5년(중앙치)다. 주요 증상으로는 울혈성 심부전과 관련된 체액 저류, 부종, 호흡 곤란, 피로, 우울증 등이 있으며, 이러한 증상들은 환자들의 신체적 기능과 삶의 질을 현저히 저하시킬 뿐만 아니라 제한성 심근증, 심부전 또는 부정맥을 일으킨다.