폐고혈압의 최적의 치료법은 제1선택제인 암브리센탄에 시알리스를 병용이라는 연구결과가 나왔다.
이 2개 약물의 병용요법은 전임상데이터에서 상승효과가 입증됐지만 이 요법을 승인한 국가는 아직 한 곳도 없다.
시험 대상은 치료를 받지 않은 폐동맥고혈압환자 500명. 이들 환자에 암브리센탄+시알리스병용(253명), 암브리센탄 단독군(126명), 타다라필 단독군(121명)으로 무작위 배정했다.
암브리센탄 용량은 1일 1회 5mg에서 시작해 10mg까지 증량시켰다. 타다라필은 1일 1회 20mg에서 40mg까지 증량시켰다.
1차 엔드포인트는 첫번째 질환 발생까지 걸린 기간(무작위 배정 후 사망, 폐고혈압악화로 인한 입원, 질환진행 또는 충분한 치료효과가 나타나지 않은 상태의 장기 지속까지 걸린 기간)으로 정했다. 추적기간은 3.5년간.
병용군에서 1차 엔드포인트가 50% 유의하게 개선
그 결과, 1차 엔드포인트는 암브리센탄 단독군과 타다라필 단독군을 합한 경우에 비해 병용군에서는 50% 유의하게 개선됐다(위험비 0.502).
암브리센탄 또는 타다라필 각 단독군과 비교해도 병용군에서 유의하게 개선됐다.
또 2차 엔드포인트 가운데 ①6분 걷기 시험 ②환자들의 임상효과 평가 ③N말단프로B형 나트륨이뇨펩타이드(NT-proBNP)의 개선이 단제보다 병용요법이 유의하게 크게 나타났다.
다만 다른 2차 엔드포인트인 WHO기능 분류에서는 병용요법의 우수성이 나타나지 않았다.
갈리 교수는 "AMBITION 시험 결과는 폐동맥고혈압치료에서 매우 중요한 발전이다. 병용요법에 의한 사고 위험이 50% 줄어든다는 점을 고려하면 향후 이 치료전략이 WHO/NYHA 기능분류 II/III도에 해당하는 미치료 폐동맥고혈압환자의 표준치료가 될 수 있을 것"이라는 견해를 밝혔다.
이 시험은 GSK와 길리어드사가 공동지원했으며 특히 GSK가 수개월내에 이 병용요법의 허가를 각 나라에 신청하겠다며 적극성을 보였다.