간세포암은 동양인에서 많이 나타나는 특징이 있다. 소라페닙은 경구용 멀티키나제 억제제로서, 진행성 간세포암에 대한 효과는 SHARP(Sorafenib Hepatocellular Carcinoma Assessment Randomised Protocol) 시험에서도 확인됐다.
이번 제III상 시험에서는 절제가 불가능하거나 전이를 보인 진행성 간세포암을 갖고 있으면서 과거 치료 경험이 없는 환자를 2005년 9월 07년 1월에 등록.
6주를 1코스로 하여 소라페닙 400mg을 1일 2회 투여하는 군(150례)과 위약군(76례)으로 2 대 1 비율로 무작위 배정했다.
분석 결과, 전체 생존기간(중앙치)은 위약군이 4.2개월인데 비해 소라페닙군에서는 6.5개월로 유의하게 연장된 것으로 나타났다[위험비(HR) 0.68, P=0.014].
또한 무악화 기간(중앙치)은 소라페닙군이 2배 길고 유의하게 우수했다(2.8개월 대 1.4개월, HR 0.57, P=0.0005).
소라페닙군에서 많았던 3/4 등급의 유해현상은 수족피부 반응 16례(10.7%), 설사 9례(6.0%), 권태감 5례(3.4%)였다.
연구팀은 "소라페닙은 동양인의 진행성 간세포암에 효과적이며 내약성에도 우수하다. SHARP 시험의 결과와 합쳤을 때 소라페닙은 진행성 간세포암의 적절한 치료법"이라고 결론내렸다.