적응외 사용하는 항암제가 증가하는 이유는 규제 당국에 의한 약제 승인 기준이 지나치게 자세하고 구체적으로 돼 있기 때문이다.
예컨대 유럽연합에서는 암젠사가 개발한 panitumumab은 ERBB1 수용체를 발현하고 K-ras 유전자 변이가 없는 기존 치료된 결장직장암에 한해서만 승인돼 있다.
다른 약제 역시 용량, 투여횟수, 투여경로 또는 치료기간이 승인 범위에서 벗어났거나 다른 승인 항암제와 병용투여시 병합제 임상시험이 없을 경우에는 적응외 사용으로 간주된다.
레베케 박사는 “적응외 사용은 작용 범위는 넓지만 적응이 한정돼 있는 약제에 많이 나타난다”고 말하고 “적응외 보고는 대부분의 암종에서 나타나지만 전이암이나 진행암 환자에서 완화치료를 할 때 두드러진다. 이러한 환자에서는 일반적인 임상효과를 기대할 수 없지만 적응외 항암제가 표준치료로 인정되는 경우 있다. 다양한 소아암에 대한 고용량 카르보플라틴이 이에 해당된다. 물론 적응외 사용 증례에 대해서는 내약성이나 부작용의 정보가 얻을 수 없는 경우가 많아 안전성이 우려된다”고 말했다.
적응외 항암제 사용에 따른 또다른 문제는 비용. 박사는 적응외 항암제의 상환에 관한 문제에 대해 “국가에 따라서는 적응외 사용된 약제가 국가 상환제도에서 보장받지 못하는 경우가다. 특히 영국에서는 항암제 상환 결정에는 비용 효과가 고려되기 때문에 이러한 경향이 강하다”고 지적했다.
박사는 구미의 규제 당국이 소아를 대상으로 한 적응외 항암제 임상연구에 적극적인 자세를 보여야 한다고 주장하면서 “적응외 사용의 기준을 검토하는 것이 급선무다. 의료관계자의 치료 결정에 도움이 되는 정확하고 편향되지 않은 데이터가 시급하다”고 설명했다.