엘트롬보팍은 코티코스테로이드, 면역글로불린, 혹은 비장절제술에 충분한 반응을 보이지 않는 만성 특발성 혈소판감소성자반병 환자를 위한 트롬보포이에틴(thrombopoietin) 수용체 작용제로서, 지난해 11월 20일 미국식품의약국(FDA)로부터 신속 허가를 받았다.
이날 발표된 RAISE(RAndomized placebo-controlled ITP Study with Eltrombopag) 3상 임상연구에 따르면, 엘트롬보팍을 만성특발성 혈소판감소성자반병(ITP) 환자에게 6개월 동안 투여, 치료 한 결과 위약군보다 8배 더 많은 50,000 ~ 400,000/L 사이의 혈소판 수를 유지하는 것으로 나타났다.
또한 엘트롬보팍군은 위약군에 비해, 모든 종류의 출혈이나 임상적으로 유의한(WHO 2-4등급; p<0.001) 출혈을 보인 환자가 더 적었으며, 병용하고 있던 ITP 치료를 중단하거나 줄인 군은 위약군(32 %; p=0.016)보다 엘트롬보팍군(59%)에서 더 많았다. 또 임상연구 기간 중, 위약군(40%, p=0.001) 보다 엘트롬보팍군(19%)에서 응급치료를 덜 필요로 했다.
전반적인 이상반응 발생은 대부분 경도에서 중등도였으며 엘트롬보팍군(87%)과 위약군(92%)이 서로 유사했다. 두 군에서 가장 흔한 이상반응은 두통이었다(≥30 %).
두 가지의 코티코스테로이드 연관 이상반응(소화불량 및 말단 부종)은 위약군에 비해 엘트롬보팍군에서 유의하게 적게 발생한 것으로 보였으나 위약군(7%)에 비해 엘트롬보팍 투여군(13%)에서 간담즙성 수치에 이상이 보고됐다.
뉴욕 프레스비테리언/웨일 코넬 의학센터의 소아암 및 혈액 재단 혈소판질환센터 원장인 제임스 부쎌 박사는 “최근까지도 ITP 환자에게는 장기간 효과가 입증된 선택 가능한 치료방법이 거의 없었다. 그런점에서 엘트롬보팍은 혈소판 지혈 반응을 유지하는 데 효과적인 약으로 ITP 환자들이 선택할 수 있는 중요한 경구용 신약”이라고 평가했다.
한편 RAISE 연구는 총 197명의 환자(엘트롬보팍군: 135명, 위약군: 62명)가 참여했으며, 이들 중 약 50%는 혈소판 수가 15,000/μL 이하였다. 환자의 50%는 시험 시작시에 ITP 치료를 동시에 받고 있었으며 또 약 35%는 비장절제술을 받았고, 50% 이상은 이전에 최소 3가지의 ITP 치료제를 투여 받았다.
환자들은 엘트롬보팍 50mg(혹은 이에 상응하는 위약)으로 1일 1회 치료를 시작했으며, 환자 각각의 혈소판 반응에 따라 1일 1회 25mg ~ 75mg까지, 혹은 빈도를 줄여 개별적으로 용량을 조정했다. 연구 시작 시점에서 혈소판 수 중앙값은 위약군과 엘트롬보팍군 모두 16,000/μL였다.