근력과 근기능 유지
DMD는 반성 유전하는 유전질환으로 소아의 근디스트로피중에서 가장 많다. 디스트로피라는 단백질이 결손되어 발생하는 질환으로 근육이 점차 파괴되어 근력이 떨어지게 된다.
주로 남자어린이에 발병하며 전세계에서 남성 3만 5천명에 1명꼴로 이환되며 미국에서는 매년 약 400명의 남자아기가 이 질환을 갖고 태어난다.
일반적으로 2~5세에서 넘어지는 경우가 잦고 장딴지가 비대해지거나 걷기, 뛰기, 일어서기가 어려워지는 등의 증상이 나타난다.
가이드라인 필자들이 DMD치료에 대한 부신피질 스테로이드 사용과 관련한 연구를 검토한 결과, 프레드니솔론과 데플라자코트(deflazacort) 등 2종류의 부신피질 스테로이드가 근변성의 속도를 낮춰주는 것으로 나타났으며, DMD의 영향을 억제시키는 잠재적 치료법으로 권장됐다.
프레드니솔론은 근력과 근기능을 유지시켜 치료선택법으로 제시됐다. deflazacort는 프레드니솔론과 유사한 약제로 역시 권장할만한 치료법이지만 아직 미국에서는 사용이 불가능하다.
Moxley박사는 “부신피질 스테로이드는 DMD환아에게 도움을 주는 유일한 약제”라고 설명한다.
부작용에 주의해야
가이드라인의 필자들은 부신피질 스테로이드로 치료할 때에는 득실을 꼼꼼히 따져보아야 한다고 덧붙였다.
부신피질스테로이드에서 발생하는 부작용에는 체중증가, 쿠싱증후군(동그란얼굴), 백내장, 저신장, 여드름, 다모증, 소화관증상, 행동의 변화 등이 있다.
의사는 이러한 중상을 주의깊게 감시해야 하며 이러한 부작용의 일부는 영양계획과 운동프로그램으로 예방할 수 있다.
Moxley박사는 “근력과 근기능의 개선 효과가 줄더라도 부작용이 이익보다 더 많으면 용량을 줄여야 한다”고 설명한다.