평균 추적관찰 2년 반 이상 지난 시점에서 5례는 완전 관해되었으며 이 중 3례는 치료를 중지한 후에도 재연되지 않았다. 나머지 6례는 부분 관해를 보여 약제 복용량이 줄어 들었다.
CPA 대량투여가 전혀 효과가 없었던 경우는 2례이고, 1례는 경도 개선됐지만 나중에 신증(nephropathy)을 일으켰다.
Petri교수는 “이 치료법은 SLE를 파괴시킨다. 즉 비정상적인 면역계를 제거하여 환자를 완치시키는 개념에 기초한 것”이라고 설명한다.
SLE환자의 약 반수에서는 불가역적인 다장기 장애가 나타나는 것으로 알려져 있다.
SLE에 대한 2건의 검토를 포함한 자가면역 질환자에 대한 지금까지의 연구에서 대량화학요법을 통해 비정상적 면역계가 다시 구축되고 장기장애가 예방되는 것으로 나타났다.
같은 대학 종양학·내과학 Roboert Brodsky교수에 의하면 대량 CPA를 통해 세포가 다시 프로그래밍되는데, 이 때 조혈줄기세포는 CPA 저항성이 있기 때문에 장애를 받는 경우가 없다.다기능 면역세포는 CPA에 의해 파괴되는 한편 조혈줄기세포는 영향을 받지 않기 때문에 그 후 정상적인 면역계가 구축된다.
Brodsky교수에 의하면, 다른 센터에서는 동일한 CPA대량요법 연구에 이어 골수이식 내지는 말초조혈줄기세포 이식을 통해 파괴된 골수를 신속하게 재생시키려는 움직임도 있다.
그러나 교수에 의하면 조혈줄기세포 이식은 불필요하다. CPA 저항성 조혈줄기세포에 의한 골수의 재생을 그 이유로 들고 있다.
또 Petri교수팀은 조혈줄기세포를 이식할 경우 비정상적인 면역세포가 이입될 수도 있다고 우려하고 있다.
중등도~중도 SLE에 대한 표준적 치료는 비교적 저용량의 CPA를 매달 투여하는 것이지만, 6개월 후의 결과에서는, 25%가 완전 관해하는데 불과하다.
그리고 그 시점에서 치료에 반응하지 않아 매달 투여를 계속해도 난소기능 부전, 고혈압, 감염증 등의 부작용이 일어나는 경우가 있어 염증을 컨트롤하기 위해 많은 양의 스테로이드가 필요해 진다.
현재 진행 중인 CPA 대량요법연구에서는 조기폐경은 나타나지 않고 있으며 11례의 폐경전 환자에서는 월경이 인정됐다.
주요 부작용으로는 탈모, 오심, 단기간의 백혈구 감소 등이 있다.
초기의 연구성과에 기초하여 조혈줄기세포를 이식하지 않는 대량화학요법에 관한 연구가 대규모로 진행 중이며 표준적 치료와의 비교검토가 중증의 장기장애를 가진 SLE 환자에 대해 실시되고 있다.