GC녹십자가 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 19일 밝혔다.
희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 이 약물은 지난해 1월 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품과 희귀의약품으로 지정받았다.
이번 유럽 승인으로 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품 지정을 받게 됐다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다.
대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환으로 허가받은 치료제가 없기 때문에 미충족 의료수요가 매우 크다.