야간혈색소뇨증, 혈전 미세혈관병증 등 희귀질환 치료제인 울토미리스(성분 라불리주맙)이 적응증을 추가했다.
한국AZ은 식품의약품안전처로부터 성인 전신 중증 근무력증 표준치료의 부가요법으로 적응증을 승인받았다고 5일 밝혔다.
전신 중증 근무력증은 신경의 자극이 근육으로 전달되지 못해 발생하는 희귀질환이다. 주로 신경과 근육이 연결된 신경근육접합부에서 생성되는 아세틸콜린과 아세틸콜린 수용체 결합 과정에서 보체가 활성되기 때문에 발생한다.
주요 증상은 피로감과 사물이 이중으로 보이는 복시, 눈꺼풀 처짐이 나타나며, 사지 근육 약화로 계단 오르기와 의자에서 일어나기 등도 어려워진다.
항-AChR, 스테로이드, 면역억제제 등이 표준요법이지만 효과 부족, 장기치료 시 부작용 위험 등의 한계가 있어 보완 옵션이 요구돼 왔다.
이번 승인은 무작위 위약대조 3상 임상시험인 CHAMPION-MG 결과에 근거했다. 이에 따르면 치료 26주째 일상생활 평가지표(MG-ADL)가 위약 대비 유의하게 개선됐다(-3.1점 대 -1.4점). 최소 3점 이상 향상된 비율도 높았다(56.7% 대 34.1%).
근육 약화 평가지수(QMG)도 높은 개선효과를 보였다(-2.8점 대 -0.8점). 최소 5점 이상 향상된 비율은 2배 이상 높았다(30% 대 11.3%).
안전성은 위약군과 비슷했으며, 울토미리스군에서 치료 중단으로 이어진 이상반응은 없었다.
