한국아스트라제네카(AZ)의 신경섬유종치료제 코셀루고(성분 셀루메티닙)가 1월 부터 건강보험 적용에 들어갔다.
적용 대상은 수술할 수 없는 총상신경섬유종(신경섬유종의 일종)을 동반한 신경섬유종증 1형의 만 3세 이상 만 18세 이하 소아 환자 중 △신경섬유종이 머리, 목 주변에 있어 기도장애나 혈관손상 위험이 있는 경우 △주요 신경 주변이나 신경 자체에 발생해 신경 압박 및 기능 장애가 있는 경우 △중요 혈관부위 또는 장기를 감싸고 있어 심부 주요 기관의 기능 장애가 있는 경우 △뚜렷한 외형 변화를 유발해 운동기능 또는 감각기능 이상이 있는 경우 △신경병증성 통증치료제를 투여해도 심한 통증 탓에 일상생활이 지장받는 경우 △약제 투여가 반드시 필요하다고 판단되는 경우다.
총상섬유종은 신경섬유종증 1형 환자의 20~50%가 겪는다고 알려져 있으며 신체 기형이나 시력, 청력, 인지 능력의 손상을 유발한다.
투여 시작 시(투여 전 4주 이내)와 투여 후 6개월마다 3차원 자기공명영상(MRI)으로 투여 유지 여부를 평가한다. 표적 병변 크기가 첫 투여시 대비 20% 이상 감소하면 지속 투여를 인정받는다.
코셀루고의 승인 및 건강보험 적용의 근거가 된 임상시험 SPRINT에 따르면 만 3세~18세 이하 총상신경섬유종 동반 신경섬유종증 1형 환자(50명) 중 68%(34명)는 코셀루고 투약 시작 후 3~6개월 내 20% 이상 종양 크기가 줄어들었다.
이러한 효과는 7.2개월(중간치)간 지속됐으며, 부분 반응을 보인 환자의 82%에서는 12개월 이상 지속됐다. 또한 3년 추적 결과 무진생 생존율은 84%였으며, 유의한 개선율은 74%였다.
MEK(mitogen-activated protein kinase)의 활성을 차단해 비정상 세포의 증식을 억제하는 기전을 가진 코셀루고는 수술이 불가능한 총상신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형의 치료제로 2021년 5월 식품의약품안전처 허가를 받았다.