파로스아이바이오(Pharos iBio, 대표 윤정혁)의 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML)치료제(PHI-101)가 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 3일 밝혔다.
치료목적 사용승인이란 생명이 위급하거나 중대한 상황인데도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해 식약처의 승인 하에 개발 중인 의약품의 사용을 허가하는 제도다.
이 약물은 AML환자 중 약 30~35%에서 나타나는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자 변이를 표적으로 한다. 이 변이가 있으면 생존율이 2배 낮을 뿐만 아니라 재발 위험도 높다.
기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 실시된 다국적 임상 1b상에서 FLT3 변이를 가진 환자의악성골수세포를 감소시키는 것으로 확인됐다. 현재 미식품의약국(FDA)로부터 희귀 의약품(ODD)으로 지정됐다.
한편 파로스아이바이오는 PHI-101의 적응증을 재발성 난소암으로도 확장해 국내에서 임상 1상 연구를 진행 중이다.