사노피의 극희귀 자가면역질환 한랭응집소병 치료제 엔제이모주(성분명 수팀리맙)이 국내 허가를 받았다.
한랭응집소병은 신체의 면역 체계가 자신의 적혈구를 공격해 적혈구 파괴가 지속·반복되는 극희귀 자가면역 혈액 질환이다.
체온보다 낮은 온도에 노출시 빈혈과 극심한 피로, 호흡 곤란, 혈색소뇨증, 말단 청색증, 혈전 색전증 등을 야기한다.
한랭응집소병 진단 후 생존여명은 8.5년에 불과한 것으로 나타났다. 그러나 한랭응집소병환자 발생률은 100만 명 중 1명이며 국내에서는 질병 코드조차 없어 정확한 환자 수 집계가 어렵다.
이번 허가는 CARDINAL과 CADENZA라는 3상 임상시험 결과에 근거했다. CARDINAL연구는 CADENZA의 대상자는 최근 6개월 이내 최소 1회 수혈 경력이 있는 18세 이상 성인 한랭응집소병 환자 24명.
연구에 따르면 엔제이모주 투여 5주차부터 26주차까지 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상으로 정상화되거나 시험시작 대비 2g/dL 이상 증가했다.
71%는 이 기간에 수혈을 받지 않았으며, 1주차에 유의하게 줄어든 피로감은 연구기간내내 유지됐다. 가장 흔한 이상반응은 감염 및 기생충 감염(54%), 위장관 장애(33%), 전신 장애 및 투여 부위 병태(29%)였다. 하지만 이상반응으로 약물 투여를 중단하거나 임상시험을 조기 철회한 환자는 없었다.
CADENZA 연구 대상자는 최근 6개월 이내 수혈 이력이 없거나 12개월 이내 1회 이하의 수혈 이력이 있는 성인 한랭응집소병 환자 42명.
이들을 엔제이모 투여군(22명)과 위약 투여군(20명)으로 나누고 26주간 비교했다. 그 결과, 헤모글로빈 수치가 1.5g/dL 이상 증가한 경우는 엔제이모투여군에서 5배 많았다(79% 대 15%).
치료 평가 시점 엔제이모 투여군의 평균 헤모글로빈 수치와 FACIT-피로 점수는 유의하게 증가했으며, 치료 1주차 평균 빌리루빈 수치는 정상화됐다.
약물로 인한 이상반응률은 엔제이모 투여군에서 36%였다. 위약군 대비 두통 발생률은(22.7% 대 10.0%), 고혈압(22.7% 대 0%), 비염(18.2% 대 0%), 레이노 현상(18.2% 대 0%), 비문증(13.6% 대 0%) 높게 나타났다.
한편 엔제이모는 2022년 미식품의약국(FDA)과 일본후생노동성(MHLW), 유럽진행위원회(EC)로부터 허가를 받았다.