로슈의 척수 근위축증(SMA)치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)의 지속적인 효과와 안전성이 확인됐다.
유니버시티 칼리지 런던(UCL) 지오반니 바라넬로(Giovanni Baranello) 박사는 지난달 28일 열린 SMA연구 및 임상치료학회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting, 미국 올랜도)에서 에브리스디의 주요 3상 임상인 FIREFISH의 오픈라벨 연장 연구(open-label extension) 결과를 발표했다.
이 연구 대상자는 생후 1~7개월 영유아 58명. 이들에게 에브리스디를 투여한지 24개월차에 도움없이 앉아있을 수 있는 영유아는 35명, 48개월차에는 37명이었다. 또한 30초간 도움없이 앉아있는 영유아는 24개월차 23명, 48개월차 36명, 혼자 설 수 있는 영유아는 각각 3명이었으며, 1명은 혼자 걸을 수 있었다.
연구에 따르면 치료기간 중 이상반응으로 치료 중단이나 참여를 철회한 사례는 없었으며, 연구 첫 해에 비해 4년차 부작용 발생 비율은 71% 감소한 것으로 나타났다.
바라넬로 박사는 에브리스디의 효과에 대해 "신체의 모든 부분에 골고루 분포돼 전신에 생존운동신경세포(SMN) 단백질의 생성을 증가시키는 기전이 운동, 영양섭취 및 삼키기 등 일상생활의 중요한 기능에 유의미한 효과를 제공했다"고 설명했다.
에브리스디는 생존운동신경세포-2(SMN2)를 표적하는 최초의 저분자 물질(small molecule) 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA) 스플라이싱 조절제(splicing modifier)로서 1일 1회 복용한다.
