아보메드 윌슨병치료제 ARBM-101 효과 확인

신약개발 바이오벤처 (주)아보메드의 희귀난치병약물 ARBM-101이 해외 심포지엄에서 소개됐다. 회사는 최근 열린 윌슨병 코어그룹 미팅인 Wilson Aarhus 2022 심포지엄(덴마크 아후스)에서 ARBM-101의 윌슨병 동물모델 연구결과가 발표됐다 밝혔다.

아보메드의 첫 번째 희귀유전질환 신약 ARBM-101은 미충족 의료수요가 높은 윌슨병 중증 간질환 환자를 대상으로 정맥 주사제로 개발되고 있다. 독일 뮌헨에 위치한 헬름홀츠연구소와 미국 아이오아주립대학, 미시간대학, 그리고 위스콘신대학으로부터 2019년 도입됐다.

이번 심포지엄에서 ARBM-101를 소개한 헬름홀츠연구소 한스 지슈카(Hans Zischka) 교수는 동종 메타노박틴 펩타이드를 이용해 윌슨병 동물모델에서 간조직에 과다 축적된 구리를 신속 배출시키는 효능을 수년 전 제시하는 등 20여년에 걸쳐 윌슨병 동물모델을 연구한 세계적인 권위자다. 

아보메드는 지슈카 교수와 공동연구를 통해 ARBM-101 윌슨병 치료제뿐 아니라 메타노박틴 보다 우수한 구리 배출 효능을 보이는 동물모델 시험 결과를 확보했다. 연구결과에 따르면 ARBM-101은 단기 투여로 수명의 연장뿐 아니라고용량 투여시에도 큰 부작용이 발생하지 않아 약물 안전성도 확인됐다.

현재 윌슨병 타깃으로 임상시험 단계에 있는 ALXN-1840이나 유전자 치료제들과 달리, 초기 집중 투여 후 비투여 휴지기를 두는 간헐적 투여만으로도 간세포 구리 농도와 간수치를 장기간 정상 수준으로 유지할 수 있고, 부작용도 최소화할 수 있다.

아보메드에 따르면 이번 지슈카 교수의 ARBM-101 연구는 윌슨병 관련 핵심 연구자를 비롯해 임상의, 그리고 윌슨병 환자 그룹이 참여한 적응증 코어그룹으로부터 큰 관심을 받았다. 특히 기존 윌슨병 치료제로는 해결하지 못하는 윌슨병 유래 중증 간질환 증상의 개선 가능성에 기대감을 나타냈다.

한편 아보메드는 ARBM-101의 효력 시험 결과를 연내 논문으로 발표할 계획이며, 2023년 말 임상시험 승인을 목표로 비임상 시험을 진행 중이다. 또한 ARBM-101 이외에도 급성호흡곤란증후군(ARDS), 선천성 난청 치료제 등의 비임상 단계 파이프라인의 GLP-독성 시험과 작용기전 연구를 진행하고 있다. 아울러 2025년 코스닥 상장을 목표로 하고 있다.