큐롬바이오사이언스의 원발성 경화성담관염(PSC) 치료약물 HK-660S가 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.
PSC는 원인을 모르는 간내외 담도의 염증과 섬유화로 발생되는 만성진행형 담즙 정체성 희귀간질환으로서, 전세계적으로 효과적인 치료제가 없는 상태다.
HK-660S는 세포내 항염 및 항섬유화 기능을 가진 NAD+(Nicotinamide Adenine Dinucleotide) 촉진제다. PSC 동물모델 시험에서 PSC의 혈중 임상지표인 ALP를 감소시키고 간 조직내 항염증 및 항섬유화 효과를 보인 것으로 확인됐다.
윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 "미FDA 희귀의약품 지정으로 PSC 치료제 개발 가능성이 확인됐다"며 “현재 진행 중인 임상을 마무리해 PSC 환자들에게 하루 빨리 치료제를 제공할 수 있길 기대한다"고 말했다.
현재 HK-660S는 지난해 식품의약품안전처로부터 승인받아 현재 서울소재 대형병원 2곳에서 2상 임상시험 중이다. 관련 정보는 질병관리청 임상연구 정보 서비스(등록번호: KCT0006590) 또는 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템 임상시험 정보검색(제품명: HK-660S)에서 확인할 수 있다.
미FDA 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제의 개발 및 허가를 지원하기 위한 제도로서 세금 감면, 허가 신청 비용 면제와 제품발매가 이루어졌을 때 7년의 독점발매권 보장 등 갖가지 혜택과 인센티브를 제공받는다.