한국릴리의 RET표적치료제 레테브모(성분명 셀퍼카티닙)가 국내 승인됐다. RET(REarranged during Transfection)는 장 신경계 및 신장의 발달에 중요한 수용체인 티로신 키나아제를 의미한다.
회사에 따르면 식품의약품안전처는 11일 레테브모 40mg과 80mg을 신속 허가했다고 밝혔다. 적응증은 △전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 △전신요법이 필요한 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암 △방사선 요오드에 불응하고 소라페닙과 렌바티닙 치료를 받은 적이 있으며 전신요법이 필요한 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암이다.
이번 승인은 RET 변이를 가진 진행성 또는 전이성 고형암 환자 702명을 대상으로 진행된 임상시험 LIBRETTO-001 결과에 근거했다.
대상자를 RET 융합-양성 비소세포폐암 환자, RET-변이 갑상선 수질암 환자, RET 융합-양성 갑상선암 환자로 나누고, 비소세포폐암환자와 갑상선 수질암 환자는 치료 경험 유무 별 객관적 반응률과 반응지속기간을 비교했다. 갑상선암환자는 치료경험있는 경우만을 대상으로 했다.
그 결과, RET 융합-양성 비소세포폐암의 경우 치료 무경험 환자는 유경험자에 비해 객관적반응률이 높았다(85% 대 64%). 반응지속기간(중앙치)은 7.4개월 대 미도달이었다. 중추신경계 전이환자의 객관적 반응률은 치료 유경험자 11명 가운데 10명에서 반응을 보였다.
RET 변이 갑상선 수질암의 경우 치료 경험이 없으면 객관적 반응률이 높았다(73% 대 69%). 반응지속기간은 각각 22개월 대 미도달이었다. RET 융합-양성 갑상선암 환자의 경우 객관적반응률은 79%, 반응지속기간은 18.4개월(중앙치)이었다. 무진행 생존기간은 20.1개월이었다.
이상반응은 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)와 알라닌 아미노전이효소(ALT) 증가, 포도당 증가, 백혈구 감소, 혈액 내 알부민 감소, 혈액 내 칼슘 감소, 입 건조, 설사, 크레아티닌 증가, 고혈압 등이었다.
연세암병원 폐암센터 조병철 교수는 "그 동안 RET 유전자 돌연변이 암 환자들을 위한 항암 치료 옵션이 없어 일반 암 환자들과 동일하게 항암화학요법을 진행할 수 밖에 없었다"면서 "이번 레테브모 승인은 기존 항암화학요법에 대한 치료 효과가 상대적으로 낮으면서 항암 독성으로 어려움이 있던 환자들에게 효과적인 치료 대안이 생기게 되었다는 점에서 큰 의미가 있다"고 말했다.
조 교수는 또 "RET 융합-양성 비소세포폐암 환자 2명 중 1명이 경험하며, 치료가 더욱 까다로운 뇌전이 환자의 치료에도 효과를 확인했다는 점에서 더욱 기대가 되며, 레테브모는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 치료의 새로운 이정표가 될 것"이라고 예상했다.