식품의약품안전처(처장 김강립)가 항암제 셀퍼카티닙과 이데캅타젠 비클류셀 등 2종을 1일 희귀의약품으로 지정, 공고했다.경구제인 셀퍼카티닙의 대상질환은 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암, 전이성 RET-변이 갑상선수질암, 전이성 RET 융합-양성 갑상선암이다.주사제인 이데캅타젠 비클류셀의 대상질환은 다발성골수종이다.
아스트라제네카의 실험 약물인 트레멜리무맙(tremelimumab)이 미FDA로부터 희귀질횐치료제 지정을 받았다.트레멜리무맵은 악성 중피세포종 치료제로 아스트라가 개발중인 면역치료항암제 중 하나다.현재 PD-L1 저해제인 MEDI4736과 병용한 폐암 치료제로 개발되고 있으며, 아스트라는 오는 2016년 상반기에 미국승인을 신청할 계획이다.
이머전트 바이오솔루션스(Emergent BioSolutions)사의 흡입형 탄저균 치료제가 미FDA로부터 발매승인을 받았다.이번 승인된 안트라실(Anthrasil)은 탄저균백신 바이오트락스 접종자의 혈장을 이용해 제조한 약물로 항생제와 병용이 가능하다.안트라실은 이번 승인과 함께 희귀약물로 지정돼 향후 7년간 독점판매권을 가진다.
애브비의 실험약물 ABT-414가 미FDA와 EU로부터 희귀의약품 자격을 부여받았다.ABT-414는 현재 교모세포종에 대한 안전성과 유효성을 평가중인 약물로, 2상 임상시험이 진행중이다.항 EGFR(epidermal growth factor receptor) 단일 클로날 항체 약물인 ABT-414는 혈액내에서는 안정화되지만 항암세포에 독성을 보내는 기전의 약물로, 교모세포종 외 평편 세포종양환자에 대한 임상도 진행중이다.