식품의약품안전처는 5일 노바티스의 항암제 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)에 대해 제 1호 첨단바이오의약품으로 허가했다고 밝혔다.
적응증은 재발성·불응성의 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병(pALL)이다.
이번 허가는 노바티스와 펜실베니아대학이 공동 실시한 2상 임상시험 JULIET 과 ELIANA 결과에 근거했다.
재발성∙불응성 미만성 거대 B세포 림프종 성인환자 대상의 JULIET 결과에 따르면 투여 3개월째 전체 반응률이 53%, 완전관해는 39%를 보였다. 투여 2년째 무진행 생존율은 33%였다.
재발성∙불응성 재발성급성 림프구성 백혈병환아 대상의 ELIANA 결과에서는 투여 3개월째 완전관해율 82%, 관해 도달 환자의 98%가 미세잔존질환 음성을 보였다. 투여 6개월째 무사고 생존율은 73%였다. 두개 임상시험 모두 반응 지속기간 및 전체 생존율의 중앙치)에는 도달하지 않았다.
킴리아는 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제로 환자에서 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 유전정보를 넣은 후 환자의 몸에 주입하는 방식이다.
다른 약물을 선택할 수 없는 재발성·불응성 혈액암 환자에 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제로서 미국과 유럽에서 각각 획기적 의약품과 우선순위의약품으로 지정받은 후 허가됐다.
이 약물은 첨단재생바이오법 적용 대상으로 이상사례 현황에 대해 투여 일로부터 15년간 장기추적해야 하며, 최초 판매 일 이후 매년 장기추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.
이번 허가에 대해 서울대병원 혈액종양내과 윤성수 교수는 "킴리아는 그동안 항암제 역사상 없던 새로운 기전의 혁신적인 1인 맞춤형 치료제이자 1회 치료로 끝나는 원샷 치료제로, 이미 2번 이상의 치료와 이식에 실패해 기대 여명이 3~6개월에 불과한 재발성∙불응성 DLBCL 환자들에게 단 1회 치료로 완전 관해에 도달해 생존율을 높일 수 있다"고 설명했다.
또한 "킴리아는 생존기간 향상뿐 아니라 1회 치료로 환자의 병원 방문을 줄여 환자와 다른 가족 구성원이 일상생활로 복귀할 수 있도록 돕는다는 점에서도 큰 의미가 있다"고 전했다.
연세대 세브란스병원 소아혈액종양과 유철주 교수는 "킴리아는 죽음을 목전에 두었던 급성림프구성 백혈병 환아에 새 인생을 안겨줄 수 있는 기적의 치료제로, 처음 CAR-T 임상에 참여했던 미국의 소아환자는 치료 후 현재까지 8년간 완전 관해 상태를 유지해 학교를 다니며 평범한 일상생활을 영위하고 있다"고 설명했다.
유 교수는 "국내 재발성∙불응성 급성림프구성백혈병환자는 극히 드물지만 매년 발생하는 이 소수의 어린 환자들은 생명을 두고 사투를 벌이는 만큼 신속한 킴리아 치료가 가능한 환경 조성을 위해 정부, 제약사, 의료계가 함께 노력해 한국에서도 유사한 사례가 나오길 기대한다"고 말했다.