GC녹십자의 헌터증후군치료제 헌터라제가 일본에서 세계 최초로 승인됐다.
GC녹십자(대표 허은철)에 따르면 파트너사인 클리니젠(Clinigen K.K.)이 뇌실에 직접 주사하는 헌터라제ICV(intracerebroventricular)를 일본후생노동성으로부터 허가받았다고 22일 밝혔다.
이번 허가는 일본국립성육의료연구센터 오쿠야마 도라유키(Okuyama Torayuki)가 실시한 임상시험에 근거했다.
이에 따르면 헌터라제ICV는 중추신경 손상을 유발하는 핵심 물질인 헤파란황산(heparan sulfate)을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 또는 개선 효과가 확인됐다.
이 제품은 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(blood brain barrier)을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 단점을 개선했다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소가 결핍돼 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남아 10만~15만 명 중 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있다.
회사에 따르면 전체 헌터증후군 환자의 70%가 중추신경손상을 보이는만큼 헌터라제ICV는 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.
허은철 GC녹십자 사장은 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했다.
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