파브리병 치료제의 선택 폭이 넓어지게 됐다.

한독(대표이사 김영진, 조정열)은 지난 1일 세계 최초 경구용 파브리병 치료제 갈라폴드(성분명 미갈라스타트 123mg)를 국내 출시했다고 밝혔다.

16세 이상 청소년 및 성인 파브리병 환자에 사용할 수 있으며 1캡슐을 2일 1회 매번 같은 시간에 복용하면 된다. 

미국 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)가 개발해 2018년 10월 미국 FDA로부터 승인 받았으며 현재 미국과 유럽연합, 호주, 캐나다, 스위스, 이스라엘, 일본에서 출시됐다. 

국내에서는 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 말 식품의약품안전처의 품목허가를 받았으며 올해 3월 1일부터 보험급여를 적용받았다.

파브리병은 알파 갈락토시다제 A라는 효소의 결핍으로 발생하는 희귀질환으로 국내 환자 수는 150명으로 추산된다. 치료하지 않을 경우 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등의 심각한 합병증이 발현될 뿐 아니라 심하면 조기 사망에 이를 수 있다.

파브리병환자 67명을 대상으로 실시된 갈라폴드 3상 임상시험에 따르면 6개월 투여 후 신장 모세 혈관 내 축적되는 당지질 수치가 유의하게 줄어들었다. 

이 가운데 순응변이가 있는 좌심실 비대환자 11명 중 4명에서 비대지수가 감소한 것으로 나타났다.

또다른 3상 임상시험에서는 신장 기능 측정 지표인 사구체여과율(eGFR)의 연간 평균 변화율이 치료 18개월 동안 -0.40mL/min/1.73㎡로 효소대체요법 유지군과 통계적으로 동등한 것으로 나타났다. 
 

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