'발작성야간혈색뇨증'에 라불리주맙 효과 입증
'발작성야간혈색뇨증'에 라불리주맙 효과 입증
  • 김준호 기자
  • 승인 2019.01.07 10:42
  • 댓글 0
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25개국 환자 246명 대상 3상 임상결과 발표
유일한 치료제 에쿨리주맙에 비열등성 확인

희귀질환인 발작성야간혈색뇨증(PNH)에 라불리주맙이 효과적인 것으로 확인됐다.

가톨릭대 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장 이종욱 교수(혈액내과)는 PNH에 대한 라불리주맙의 국제 3상 임상결과를 세계 최고의 혈액학 저널인 블러드 (Blood)에 발표했다.

PNH는 PIG-A 유전자의 변이로 인해 적혈구를 보호하는 단백질 합성의 장애가 초래되는 인구 100만명당 10-15명이 발생하는 희귀질환이다.

적혈구수혈이 필요한 중증 빈혈이 발생할 뿐 아니라 용혈로 인한 혈색뇨증 및 신부전, 혈전증, 폐동맥고혈압, 평활근수축 (심한 복통) 등의 증상 및 합병증으로 인해 삶의 질의 저하 및 사망에 이르는 질병이다.

파괴된 혈구세포가 소변과 함께 섞여 나오기 때문에 병명처럼 콜라색 소변이 나오는게 특징이다.

이번 연구에는 25개국에서 246명의 환자가 참여했다. 이들을 에쿨리주맙 2주간 투여군과 라불리주맙 8주간 투여군으로 나누고 6개월간 효과와 부작용을 비교했다. 

연구 결과, 효능의 척도인 수혈회피율 (수혈이 불필요한 비율), 혈청 유산탈수소효소(LDH)의 정상화 비율, 치료 전 대비 LDH 감소율, 삶의 질 척도 개선율, 돌발성 용혈 (갑작스러운 적혈구 파괴상태) 발생률, 그리고 혈색소의 안정화 등 모두 지표에서 라불리주맙이 비열등성을 나타냈다.

에쿨리주맙은 이 질환의 유일한 치료제이지만 정맥주사 간격이 2주로 장기적으로 병원 방문이 잦아 불편했다.

제2세대의 보체억제제인 라불리주맙은 에쿨리주맙에 비해 반감기를 약 4배 연장해 8주 간격으로 주사를 맞을 수 있도록 개량된 단일클론성 항체 신약이다.

이종욱 교수는 "이번 PNH 임상연구는 역대 최대 규모의 3상 국제임상연구로서, 에쿨리주맙 대비 라불리주맙 치료효과가 유사해 향후 치료의 편의성 뿐만 아니라 내원에 따른 사회부대적 비용도 줄일 수 있을 것"으로 전망했다. 
 


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