한미약품의 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료 신약 후보물질(HM43239)이 최근 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.
HM43239는 AML을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 것으로 평가된다.
FLT3는 조혈모세포 및 조혈전구세포의 생존, 증식, 분화, 세포자멸사 등에 중요한 역할을 하는 효소다.
이 약물은 현재 미FDA로부터 1상 임상시험을 허가받은 상태이며, 조만간 미국 텍사스대학 MD앤더슨암센터에서 시작된다.
FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 지정되면 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택을 받는다.