유전자가위에 망막질환 치료효과가 있음이 국내 연구진에 의해 확인됐다.

유전자가위란 동식물 유전자에 결합해 특정 DNA부위를 자르는데 사용하는 인공 효소로 유전자의 잘못된 부분을 제거해 문제를 해결하는 유전자 편집기술을 가리킨다.

서울의대 김정훈 교수팀이 기초과학연구원 김진수 단장팀과 새로운 형태의 유전자가위인 Cpf1을 이용하여 혈관내피성장인자(vascular endothelial growth factor) 및 저산소유도인자(hypoxia-inducible factor)-1 유전자를 조절해 병리적 혈관신생을 억제할 수 있다고 Nature Communications에 발표했다.

지금까지 질환 유발 유전자 교정 치료는 불가능한 것으로 알려졌으며, 습성 노인황반변성 치료에는 혈관내피성장인자 억제제가 주로 사용됐다.

연구에 따르면 혈관내피성장인자 및 저산소유도인자-1 유전자에 대한 Cpf1 유전자가위의 유전자교정 효과는 높은 특이성과 효율성을 보였다. 

연구진은 이번 연구결과에 대해 "원하지 않는 유전자에 미치는 영향을 최소화하면서 원하는 유전자교정 효과를 극대화할 수 있는 전략을 확보할 수 있는 기반"이라고 평가했다.

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