고콜레스테롤혈증 치료제 '레파타'

암젠코리아(대표 노상경)가 자사의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 레파타(에볼로쿠맙)를 8월 16일 국내 출시했다.

레파타는 12세 이상의 소아 및 성인의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 다른 지질저하제(스타틴, 에제티미브, 지질분리반출법 등)와 같이 사용할 수 있다 .

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)은 전세계적으로 100만명 당 1명꼴로 발생하는 희귀한 유전성 내분비질환으로,  일반적으로 혈액 내 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)을 흡수하는 LDL 수용체의 유전자 한 쌍 모두에 변이가 생겨 발생된다.

레파타는 HoFH 치료에 적응증을 가진 국내 유일의 PCSK9 억제제로, 서브틸리신/켁신9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9, PCSK9)이 LDL 수용체와의 결합을 억제하는 인간 단일클론 항체다. 레파타와 PCSK9의 상호작용을 통해 더욱 많은 LDL 수용체들이 혈중 LDL-C를 제거한다.

레파타는 TESLA-part B 연구에서 기존 치료법 대비 약 31% 개선된 LDL-C 강하효과를 보인 것으로 나타났다. 심각한 임상적 또는 실험적 이상 반응은 나타나지 않았으며, 임상 중 에볼로쿠맙 중화항체가 생긴 사례도 발견되지 않았다.