[메디칼트리뷴 박지영 기자] 미국식품의약품국 항암자문위원회(ODAC)가 13일 노바티스의 CTL019(tisagenlecleucel)에 대해 만장일치 승인을 권고했다.
CTL019은 재발 난치성 B세포성 급성림프구성백혈병(ALL) 소아청소년 및 젊은 성인을 대상으로 키메라항원수용체유전자변형T세포(Chimeric antigen receptor-T-cell; CAR-T)요법 약물이다.
이번 권고는 CAR-T요법 관련 최초의 국제공동치험인 국제공동피보탈 제2임상시험 ELIANA 결과에 근거했다.
이 시험에는 미국, 캐나다, 유럽, 호주, 일본 등 25개국 기관이 참여했다. 대상자는 초기 치료불응이나 첫 재발 후 화학요법 불응, 이차요법 후 재발성 또는 동종줄기세포이식에 부적격한 3~23세 ALL환자.
시험 결과 전체 관해율은 82.5％(95％CI 70.9～91.0％)로 63명 중 40명에서 완전관해가 나타났다. 또한 12명에서는 혈액에서의 회복은 안됐지만 골수에서는 완전관해됐다.
효과가 나타난 증례에서는 모두 미세잔여병변은 검출되지 않았다. 또한 효과 증례에서의 무재발률은 6개월째에 75%(95％CI 57～87％), 12개월째에 64%(42~79%)였다. 생존율은 각각 89％(95％ CI 77～94％), 79％(63～89％)였다.
부작용은 47%의 환자에서 그레이드3/4의 사이토카인방출증후군이 나타났지만 이는 변형된 세포가 환자의 체내에서 활성된 경우에 발생하는 것으로 치험 중 CAR-T요법에서는 기존 합병증으로 알려졌다.
CTL019은는 미국 펜실베이니아대학이 처음 개발했으며 이후 노바티스와 함께 공동 치험에 들어갔다. CTL019이 승인되면 미국의 첫 CAR-T요법 약물이 된다.