한독(회장 김영진)의 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 솔리리스(성분명: 에쿨리주맙)가 지난 달 식품의약품안전처로부터 ‘비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)’ 치료에 대한 적응증을 추가 획득했다.
이 증후군은 환자의 약 79%가 발병 후 3년 안에 사망하거나 투석이 필요하며 영구적인 신장 손상이 발생했던 생명을 위협할 수 있는 유전성 희귀 질환이다.
그 동안 혈장 교환술, 신장투석, 간, 신장 이식 등 증상 완화와 합병증 관리를 위한 치료만이 가능했으나 최근 솔리리스가 ‘비정형 용혈성 요독증후군’에 대한 적응증을 승인 받으며 보다 적극적인 치료가 가능해졌다.
이번 솔리리스의 추가 적응증 획득은 ‘비정형 용혈성 요독증후군’ 환자 87명을 대상으로 평균 약 20개월 간 진행된 임상결과에 근거했다.
한편 솔리리스는 미국 알렉시온사에서 개발해 현재 우리나라를 포함하여 미국, 유럽, 일본을 비롯한 전 세계 50개국 이상에서 시판 중이다.