현재로서는 근본적인 치료법이 없는 비알코올성지방간염(NASH)의 혁신신약으로 개발 중인 오베티콜산(OCA)의 효과가 입증됐다.
이 시험에 따르면 72주간의 OCA 투여로 위약군에 비해 주요 평가항목이 유의하게 개선됐다.
NASH 외 난치성담질환 치료제로도 개발 중
OCA는 미국의 인터셉트 파마슈티컬사가 개발 중인 반합성의 담즙산유도체로 FXR이라는 단백질에 작동하는 혁신신약(first in class)이다.
지방성간염의 각종 모델동물에서 지방간의 감소와 섬유화 억제가 확인되고 있다. FXR은 콜레스테롤과 지질대사에 관여하는 핵내수용체의 일종으로 동맥경화 등의 치료제 표적분자로 주목되고 있다.
이 회사에 의하면 OCA는 NASH 외에 원발성 담즙성간경변, 원발성경화성담관염 등의 치료제로도 검토 중이다.
간조직 유의하게 개선, 실약군 25%에 가려움증
FLINT에 따르면 NASH환자 가운데 141명을 OCA군(1일 25mg투여), 142명을 위약군으로 배정했다.
1차 평가항목[시험시작 후 72주째 간 섬유화 악화없음+질환 활동성 점수(NAFLD Activity Score; NAS)의 2회 이상 개선]을 만족한 환자의 비율은 위약군 21%(23명)에 비해 OCA군에서 45%(50명)로 큰 개선효과를 보였다.
한편, 치료 후 가려움증을 호소한 환자는 OCA군에서 23%(33명)로 위약군6%(9명)에 비해 많았다.
뉴슈완더 테트리 교수는 "OCA 투여 후 NASH환자의 간조직이 개선됐다"고 결론내리고 "향후 3상 임상시험을 통해 장기간의 효과와 안전성을 확인해야 한다"고 강조했다.
이 연구는 인터셉트사와 미국립당뇨병·소화기·신장질환연구소(NIDDK)의 지원으로 실시됐다.