혈우병에 걸린 쥐를 유전자로 치료하는데 성공했다. 일본 교토대학과 나라현립의대 연구팀은 혈우병 쥐의 간에 혈액응도 단백질 생성 유전자를 특수 분자를 이용해 주입하자 단백질이 생성되어 300일 이상 효과가 지속됐다고 PLoS ONE에 발표했다.

쉽게 지혈되는 등 혈액 응고 기능이 회복된다는 사실도 확인됐다.

혈우병은 혈액을 응고시키는 단백질을 만들 수 없거나 부족해서 지혈이 안되는 병이다. 중증 환자는 수일에 한번 이 단백질 제제를 주사해야 하며 근본적인 치료법은 없는 상황이다.

이 단백질은 간에서 만들어지는데 환자에서는 이를 만드는 정상적인 유전자가 부족하다.

연구팀은 향후 이 방법으로 유전자를 주입한 iPS세포에서 이 단백질을 추출하는 간세포를 만들어 이식하는 등 환자 치료에 응용할 계획이다.

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