한국아스트라제네카(대표 박상진)의 반데타닙(성분명)이 증상이 있거나 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 갑상선 수질암의 1차 치료제로 24일 식품의약품안전처의 승인을 받았다.
이로써 갑상선 수질암에는 반데타닙이 유일한 치료약물이 됐으며 국내는 물론 아시아 국가에서도 처음이다.
수질성 갑상선암은 체내의 칼슘을 조절하는 칼시토닌이라는 호르몬을 분비하는 C세포에서 발생하는 희귀 종양으로, 전체 갑상선암의 5~10%2를 차지한다.
최근 국내에서도 갑상선암 환자가 급증함에 따라 수질성 갑상선암 환자도 증가하는 추세다.
이번 승인의 근거가 된 것은 23개국 갑상선 수질암 환자 331명을 대상으로 진행된 3상 글로벌 임상시험인 제타(ZETA) 연구결과다.
환자를 반데타닙 300mg군과 위약군으로 2:1 비율로 무작위 배정해 투여하고 위약 대비 반데타닙의 무진행 생존기간이 중간치 30.5개월(위험비 0.46)로 나타나 위약 대비 유의하게 연장시켰다.
이는 질병 진행 위험을 54% 감소시키는 효과에 해당한다.
또한 반데타닙군의 45%에서는 종양 부위가 축소됐으며 질병 조절률, 칼시토닌, 암배아항원 측면에서도 모두 우수한 결과를 나타냈다고 AZ측은 설명했다.
ZETA 연구에 참여해 국내 임상시험을 주도한 서울대병원 혈액종양내과 이세훈 교수는 "지금까지 효과적인 치료제가 없었던 수질성 갑상선암의 치료에서 무진행 생존기간 연장효과가 입증된 약물은 반데타닙이 처음"이라며 기대감을 나타냈다.
반데타닙은 경구용 표적항암제로, 혈관내피성장인자 수용체(VEGF)와 표피성장인자 수용체(EGFR)의 경로를 차단해 종양세포의 성장과 생존을 억제하고, 혈액 공급을 차단하는 경구용 키나제 저해제다.
2011년 4월 미국 FDA의 승인을 시작으로 2012년 2월 유럽연합(EU) 집행위원회의 승인을 통해 9개 국가에서 시판되고 있으며, 현재 브라질, 아르헨티나, 호주 등에서 허가 검토절차가 진행 중이다.