녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 임상시험 결과 분석 논문이 Orphanet Journal of Rare Diseases에 게재됐다.
이번 논문은 지난 2010년 삼성서울병원에서 진동규 교수팀이 진행한 임상시험의 결과를 분석한 것으로, 순수 국내 기술로 개발된 약물의 우수성을 임상적으로 증명한 것이다.
6세~35세 사이의 31명을 대상자로 한 이번 임상시험에 따르면 1, 2상을 진행한 24주 동안 헌터라제 0.5㎎/㎏군, 1.0㎎/㎏군, 기존 의약품인 활성대조약 0.5㎎/㎏을 투여한 군으로 나누었다.
그리고 각각 소변을 통해 배출한 뮤코다당체량의 변화율과 6분 걷기 테스트, 초음파 검사, 폐기능 검사, 관절 유동성 등의 변화를 측정했다.
그 결과, 3개군 모두 소변에서 배출되는 뮤코다당체량이 줄어들었으며 24주 동안 같은 수준을 유지했다.
특히 헌터라제를 투여한 2개군(0.5㎎, 1.0㎎)에서 배출된 양은 각각 29%, 41.1% 감소됐다. 이는 활성대조약 투여군보다 더 많인 줄어든 수치다.
아울러 헌터라제 투여군은 6분 걷기 테스트에서도 각각 23%, 15% 더 멀리 걷는 것으로 나타났다.
‘헌터라제’는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 IDS(Iduronate–2-sulfatase)효소 결핍으로 리소좀에서 분해되지 못해 뮤코다당류가 축적되어 나타나는 헌터증후군 증상을 개선시키는 치료제로 세계 두번째로 개발됐다.
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