헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’ 품목허가

녹십자와 삼성서울병원이 공동개발한 헌터증후군 치료제 헌터라제가 식품의약품안전청으로부터 품목 허가를 받았다.

헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로, 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전적 희귀질환이다.

헌터증후군 치료제는 전세계에서 단 1개만 있을 뿐으로 이번 헌터라제의 허가는 관련 환자에게 희망은 물론 헌터증후군 치료에 새로운 지평을 열어줄 것으로 기대된다.

아울러 삼성서울병원이 동물실험과 임상시험을, 녹십자가 연구개발을 통해 상용화하는 등 산학협동의 결과물이라는 점에서도 높이 평가된다.

헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사하여 IDS(Iduronate–2-sulfatase)효소 결핍으로 인한 헌터증후군 증상을 개선시킨다.

개발사인 녹십자에 따르면 2010년부터 삼성서울병원에서 31명의 헌터증후군 환자를 대상으로한 임상시험 결과, 소변을 통해 배출된 뮤코다당체가 약 30~40% 감소됐고, 6분간 걷는 거리가 19% 증가한 것으로 나타나 대조약 대비 통계적으로 유의하게 향상되는 효과가 나타났다.

또한 약물의 이상반응 발생률도 대조약과 동등 이상의 결과를 보여 기존 의약품보다 효과와 안전성이 개선된 것으로 확인됐다.

녹십자는 올해 하반기 ‘헌터라제’의 국내 출시를 시작으로, 이후 글로벌 파트너링을 통해 세계시장에도 진출, 향후 약 50% 이상의 세계시장을 점유해 헌터증후군 치료의 새로운 패러다임을 제시한다는 계획이다.

연간 11%에 달하는 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제 세계시장 규모는 현재 약 5,000억 원에 이르며 수년 내 약 1조원 규모로 성장할 것으로 추정된다.