고용량의 지질강하제를 투여하는 호모접합체 가족성 고콜레스테롤혈증(호모FH) 환자에게 아포리포단백B 합성억제제인 mipomersen을 추가하면 LDL콜레스테롤(LDL-C)치가 크게 개선된다는 제3상 임상연구결과가 Lancet에 발표됐다.

호모FH는 LDL수용체가 없어 고LDL-C혈증과 조발성 관상동맥질환이 특징인 희귀질환이다.

제3상임상시험에는 남아프리카, 미국 등 7개국가 9개 시설이 참가. 호모FH에 대한 LDL-C치 저하 보조제로서 mipomersen의 효과와 안전성을 검토했다.

대상은 스타틴 위주로 지질억제제를 최대 내성용량(MTD)까지 투여하는 12세 이상 호모FH환자 51례.

매주 mipomersen 200mg 또는 위약을 26주간 피하투여하는 2개군으로 배정하고 등록시부터 LDL-C치의 변화율을 비교했다.

34례가 mipomersen군, 17례가 위약군으로 배정됐으며 각각 28례와 17례가 시험을 마쳤다. 등록시 평균 LDL-C치는 mipomersen군이 440mg/dL, 위약군이 402mg/dL 이었다.

그 결과, LDL-C치의 평균 변화율은 위약군이 -3.3%인데 반해 mipomersen군에서는 -24.7%로 유의하게 컸다(P=0.0003).

가장 빈도가 높았던 유해현상은 주사부위의 부반응으로 mipomersen군의 26례와 위약군의 4례에서 관찰됐다.

위약군에서는 관찰되지 않은 유해현상으로 mipomersen군 4례에 알라닌아미노트랜스퍼레이스의 정상 상한치의 3배 이상 높아졌다.

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